• Фейсбук
  • Linkedin
  • youtube

Ба наздикӣ, се доруи табобати ген барои маркетинг тасдиқ карда шуданд, аз ҷумла: (1) 21 июли соли 2022, PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) эълон кард, ки табобати гении AAV Upstaza™ аз ҷониби Комиссияи Аврупо тасдиқ шудааст. Ин аввалин табобати гении ба фурӯш баровардашуда мебошад, ки мустақиман ба майна ворид карда мешавад (ниг. барои маркетинг тасдиқ карда шудааст).(2) 17 августи соли 2022 Маъмурияти озуқаворӣ ва маводи мухаддири ИМА (FDA) табобати гении Bluebird Bio-ро Zynteglo (betibeglogene autotemcel, beti-cel) барои табобати бета таласемия тасдиқ кард.Тасдиқи терапия дар Иёлоти Муттаҳида бешубҳа "кӯмак дар барф" барои Bluebird Bio аст, ки дар бӯҳрони молиявӣ қарор дорад.(3) 24 августи соли 2022, BioMarin Pharmaceutical (BioMarin) эълон кард, ки Комиссияи Аврупо маркетинги шартии ROCTAVIAN™ (valoctocogene roxaparvovec), табобати генӣ барои гемофилия А, барои табобати беморони дорои таърихи ингибиторҳои омили FVIII ва манфии AAV5 бо беморони гирифтори гемофилияи AAV5 бо гемофилияи шадиди беморони гирифтори гемофилияи AAV: ia Терапияи ген барои маркетинг тасдиқ шудааст).То кунун 41 доруи генотерапия барои маркетинг дар саросари ҷаҳон тасдиқ шудааст.

Ген воҳиди асосии генетикӣ мебошад, ки хислатҳоро назорат мекунад.Ба истиснои генҳои баъзе вирусҳо, ки аз РНК иборатанд, генҳои аксари организмҳо аз ДНК иборатанд.Аксарияти бемориҳои организм аз таъсири мутақобилаи генҳо ва муҳити зист ба вуҷуд меоянд ва бисёре аз бемориҳо метавонанд тавассути табобати генӣ аслан табобат ё сабук карда шаванд.Терапияи ген дар соҳаи тиб ва дорусозӣ як инқилоб ҳисобида мешавад.Ба доруҳои васеи терапияи генӣ доруҳое дохил мешаванд, ки дар асоси доруҳои ДНК-и тағирёфтаи ДНК (масалан, доруҳои табобати гении вектори вирусӣ дар vivo, доруҳои табобати гении in vitro, доруҳои плазми бараҳна ва ғ.) ва доруҳои РНК (ба монанди доруҳои антисенси олигонуклеотидҳо, доруҳои siRNA ва генҳои mRNA ва ғ.);Доруҳои терапияи гении ба таври танг муайяншуда асосан аз доруҳои плазмиди ДНК, доруҳои табобати генӣ дар асоси векторҳои вирусӣ, доруҳои терапияи генӣ дар асоси векторҳои бактериявӣ, системаҳои таҳрири ген ва доруҳои табобати ҳуҷайра, ки дар vitro аз ҷиҳати генетикӣ тағир дода шудаанд, дохил мешаванд.Пас аз солҳои рушди шадид, доруҳои генотерапия ба натиҷаҳои илҳомбахши клиникӣ ноил гардиданд.(ба истиснои ваксинаҳои ДНК ва ваксинаҳои mRNA), 41 доруи генотерапия барои маркетинг дар ҷаҳон тасдиқ шудааст.Бо ба роҳ мондани маҳсулот ва рушди босуръати технологияи терапияи ген, терапияи ген дар давраи рушди босуръат оғоз меёбад.

дар саросари ҷаҳон 1

Таснифи терапияи ген (Манбаи тасвир: Биологии Ҷингвей)

Ин мақола 41 табобати генро номбар мекунад, ки барои маркетинг тасдиқ шудаанд (ба истиснои ваксинаҳои ДНК ва ваксинаҳои mRNA).

1. Терапияи гении in vitro

(1) Strimvelis

Ширкат: Аз ҷониби GlaxoSmithKline (GSK) таҳия шудааст.

Вақт ба бозор: Аз ҷониби Иттиҳоди Аврупо моҳи майи соли 2016 тасдиқ шудааст.

Нишондодҳо: Барои муолиҷаи норасоии масунияти шадиди омехта (SCID).

Эзоҳ: Раванди умумии ин табобат аз он иборат аст, ки аввал ба даст овардани ҳуҷайраҳои гемопоэтикии худи бемор, васеъ ва парвариши онҳо дар vitro ва сипас истифодаи ретровирус барои ворид кардани нусхаи гени функсионалии ADA (аденозиндеаминаза) ба ҳуҷайраҳои гемопоэтикии онҳо ва дар ниҳоят интиқол додани ҳуҷайраҳои бунёдии гемопоэтикии тағирёфта иборат аст.Ҳуҷайраҳои бунёдии гемопоэтикӣ дубора ба бадан ворид карда мешаванд.Натиҷаҳои клиникӣ нишон доданд, ки сатҳи зинда мондани 3-солаи беморони ADA-SCID, ки бо Strimvelis табобат карда шудаанд, 100% буд.

(2) Залмоксис

Ширкат: Истеҳсол аз ҷониби MolMed, Италия.

Вақт ба бозор: Иҷозатномаи маркетинги шартии ИА дар 2016 гирифта шудааст.

Нишондодҳо: Он барои табобати адъюванти системаи иммунии беморон пас аз трансплантатсияи ҳуҷайраҳои гемопоэтикӣ истифода мешавад.

Эзоҳ: Залмоксис як иммунотерапияи аллогении гени худкушии Т ҳуҷайра мебошад, ки бо вектори ретровирусӣ тағир дода шудааст.Генҳои худкушии 1NGFR ва HSV-TK Mut2 ба одамон имкон медиҳанд, ки Гансикловирро дар вақти дилхоҳ барои куштани ҳуҷайраҳои Т, ки аксуламали манфии иммуниро ба вуҷуд меоранд, пешгирӣ аз бадшавии минбаъдаи GVHD, ки метавонад рух диҳад ва барқарор кардани функсияи иммунӣ дар беморони гирифтори HSCT гаплоидтикӣ пас аз ҷарроҳии Escort истифода баранд.

(3) Инвосса-К

Ширкат: Аз ҷониби ширкати TissueGene (KolonTissueGene) таҳия шудааст.

Вақт ба бозор: Дар моҳи июли соли 2017 барои листинг дар Кореяи Ҷанубӣ тасдиқ шудааст.

Нишондодҳо: Барои муолиҷаи артритҳои дегенеративии зону.

Эзоҳ: Invossa-K як табобати генҳои аллогении ҳуҷайра мебошад, ки хондроситҳои инсонро дар бар мегирад.Ҳуҷайраҳои аллогенӣ дар in vitro аз ҷиҳати генетикӣ тағир дода мешаванд ва ҳуҷайраҳои тағирёфта метавонанд пас аз тазриқи дохили буғум омили тағирёбандаи афзоиши β1 (TGF-β1) -ро ифода ва ҷудо кунанд.β1), ба ин васила нишонаҳои остеоартритро беҳтар мекунад.Натиҷаҳои клиникӣ нишон медиҳанд, ки Invossa-K метавонад артрити зонуро ба таври назаррас беҳтар кунад.Лицензия аз ҷониби танзимгари маводи мухаддири Кореяи Ҷанубӣ дар соли 2019 лағв карда шуд, зеро истеҳсолкунанда ҷузъҳои истифодашударо нодуруст нишон додааст.

(4) Зинтегло

Ширкат: Аз ҷониби ширкати амрикоии bluebird bio (bluebird bio) таҳия шудааст.

Вақт ба бозор: Аз ҷониби Иттиҳоди Аврупо дар соли 2019 тасдиқ карда шудааст ва аз ҷониби FDA дар моҳи августи соли 2022 тасдиқ карда шудааст.

Нишондодҳо: Барои табобати β-таласемияи аз трансфузия вобаста.

Эзоҳ: Зинтегло як терапияи лентивирусӣ дар vitro аст, ки як вектори лентивиро барои ворид кардани нусхаи функсионалии гени муқаррарии β-глобин (βA-T87Q-глобин) ба ҳуҷайраҳои бунёдии гемопоэтикӣ, ки аз беморон хориҷ карда шудаанд, истифода мебарад., ва он гоҳ ин ҳуҷайраҳои генетикии тағирёфтаи аутологии гемопоэтикиро дубора ба бемор ворид кунед.Пас аз он ки бемор гени муқаррарии βA-T87Q-глобин дорад, онҳо метавонанд протеини муқаррарии HbAT87Q-ро тавлид кунанд, ки метавонад эҳтиёҷоти интиқоли хунро ба таври муассир коҳиш диҳад ё аз байн барад.Ин як табобати якдафъаина аст, ки барои иваз кардани хунгузаронии якумрӣ ва доруҳои якумрӣ барои беморони 12-сола ва калонтар пешбинӣ шудааст.

(5) Skysona

Ширкат: Аз ҷониби ширкати амрикоии bluebird bio (bluebird bio) таҳия шудааст.

Вақт ба бозор: ИА барои маркетинг дар моҳи июли соли 2021 тасдиқ шудааст.

Нишондодҳо: Барои табобати адренолюкодистрофияи барвақти мағзи сар (CALD).

Эзоҳ: Терапияи гении Skysona ягона табобати гении якдафъаина мебошад, ки барои табобати адренолюкодистрофияи барвақти мағзи сар (CALD) тасдиқ шудааст.Skysona (elivaldogene autotemcel, Lenti-D) як ҳуҷайраи гемопоэтикии бунёдии лентивирусӣ дар in vitro табобати гении Lenti-D мебошад.Раванди умумии табобат чунин аст: ҳуҷайраҳои гемопоэтикии аутологӣ аз бемор гирифта шуда, тавассути лентивирус, ки гени ABCD1-и инсонро дар бар мегирад, дар vitro тағир дода мешаванд ва сипас дубора ба бемор ворид карда мешаванд.Барои табобати беморони то 18-сола бо мутацияи гении ABCD1 ва CALD.

(6) Кимрия

Ширкат: Аз ҷониби Novartis таҳия шудааст.

Вақт ба бозор: Аз ҷониби FDA дар моҳи августи 2017 тасдиқ шудааст.

Нишондодҳо: Табобати лейкемияи шадиди лимфобластикии В-ҳуҷайра (ALL) ва такроршаванда ва рефрактори DLBCL.

Эзоҳ: Кимриа як доруи лентивирусӣ дар vitro табобати генӣ, аввалин табобати тасдиқшудаи CAR-T дар ҷаҳон аст, ки ба CD19 нигаронида шудааст ва бо истифода аз омили ҳавасмандкунандаи 4-1В.Нархгузорӣ дар ИМА 475 000 доллар ва дар Ҷопон 313 000 доллар аст.

(7) Искарта

Ширкат: Аз ҷониби Kite Pharma, як ширкати фаръии Ҷилъад таҳия шудааст.

Вақт ба бозор: Аз ҷониби FDA дар моҳи октябри соли 2017 тасдиқ шудааст.

Нишондодҳо: Барои муолиҷаи лимфомаи калони В-ҳуҷайраҳои такроршаванда ё рефрактор.

Эзоҳ: Yescarta як табобати гении ретровирусӣ дар vitro аст.Ин дуввумин табобати CAR-T дар ҷаҳон аст.Он ба CD19 нигаронида шудааст ва омили стимулятсияи CD28-ро истифода мебарад.Нарх дар ИМА 373 000 доллар аст.

(8) Текартус

Ширкат: Аз ҷониби Ҷилъад (GILD) таҳия шудааст.

Вақт ба бозор: Аз ҷониби FDA дар моҳи июли соли 2020 тасдиқ шудааст.

Нишондодҳо: Барои лимфомаи ҳуҷайраҳои мантияи такроршаванда ё рефрактор.

Эзоҳ: Tecartus як терапияи аутологии ҳуҷайраи CAR-T мебошад, ки ба CD19 нигаронида шудааст ва сеюмин терапияи CAR-T мебошад, ки барои маркетинг дар ҷаҳон тасдиқ шудааст.

(9) Бреянзи

Ширкат: Аз ҷониби Bristol-Myers Squibb (BMS) таҳия шудааст.

Вақт ба бозор: Аз ҷониби FDA дар моҳи феврали соли 2021 тасдиқ шудааст.

Нишондод: Лимфомаи калони В-ҳуҷайра (LBCL) такроршаванда ё рефрактор (R/R).

Эзоҳ: Бреянзи як терапияи гении in vitro дар асоси лентивирус мебошад ва чорумин терапияи CAR-T барои маркетинг дар ҷаҳон тасдиқ шудааст, ки ба CD19 нигаронида шудааст.Тасдиқи Бреянзи як марҳилаи муҳим барои Бристол-Майерс Скибб дар соҳаи иммунотерапияи ҳуҷайра мебошад, ки Бристол-Майерс ҳангоми ба даст овардани Celgene ба маблағи 74 миллиард доллар дар соли 2019 ба даст овард.

(10) Абекма

Ширкат: Якҷоя аз ҷониби Bristol-Myers Squibb (BMS) ва bluebird bio таҳия шудааст.

Вақт ба бозор: Аз ҷониби FDA дар моҳи марти соли 2021 тасдиқ шудааст.

Нишондодҳо: Миеломаи такрорӣ ё рефракторӣ.

Эзоҳ: Абекма як табобати гении лентивирус дар асоси in vitro мебошад, аввалин табобати ҳуҷайраи CAR-T дар ҷаҳон, ки ба BCMA нигаронида шудааст ва панҷумин терапияи CAR-T, ки аз ҷониби FDA тасдиқ шудааст.Принсипи доруворӣ ифодаи ресепторҳои химерии BCMA дар ҳуҷайраҳои аутологии бемор тавассути тағирёбии генетикии тавассути лентивирус дар vitro мебошад.Пеш аз инфузияи доруи генҳои ҳуҷайра, бемор барои табобат ду пайвастагии циклофосфамид ва флударабин гирифт.Табобат барои хориҷ кардани ҳуҷайраҳои Т-и тағирнаёфта аз бемор ва сипас ворид кардани ҳуҷайраҳои Т-и тағирёфта дубора ба бадани бемор барои ҷустуҷӯ ва куштани ҳуҷайраҳои саратони BCMA.

(11) Либмелди

Ширкат: Аз ҷониби Orchard Therapeutics таҳия шудааст.

Вақт ба бозор: Аз ҷониби Иттиҳоди Аврупо барои листинг дар моҳи декабри соли 2020 тасдиқ шудааст.

Нишондодҳо: Барои табобати лейкодистрофияи метахроматӣ (MLD).

Эзоҳ: Либмелди як терапияи генӣ аст, ки ба тағирёбии генҳои лентивирусӣ дар vitro ҳуҷайраҳои аутологии CD34+ асос ёфтааст.Маълумоти клиникӣ нишон медиҳанд, ки як инфузияи дохиливаридии Либмелди дар тағир додани ҷараёни MLD-и барвақт ва нуқсони шадиди моторӣ ва когнитивӣ дар беморони табобатнашудаи ҳамон синну сол самаранок аст.

(12) Бенода

Ширкат: Аз ҷониби WuXi Junuo таҳия шудааст.

Вақт ба бозор: Дар моҳи сентябри соли 2021 аз ҷониби NMPA расман тасдиқ карда шудааст.

Нишондодҳо: Табобати лимфомаи калони В-ҳуҷайраҳои рецидившуда ё рефрактикӣ (r/r LBCL) дар беморони калонсол пас аз табобати навбати дуюм ё бештар системавӣ.

Эзоҳҳо: Бенода як табобати гении зидди CD19 CAR-T мебошад ва он инчунин маҳсулоти асосии ВуХи Ҷунуо мебошад.Ин дуввумин маҳсулоти CAR-T мебошад, ки дар Чин тасдиқ шудааст, ба истиснои лимфомаи калони В-ҳуҷайраҳои рецидив/рефрактор.Илова бар ин, WuXi Junuo инчунин нақша дорад, ки тазриқи Ruiki Orenza барои табобати дигар нишондодҳо, аз ҷумла лимфомаи фолликулярӣ (FL), лимфомаи ҳуҷайраҳои мантӣ (MCL), лейкемияи музмини лимфоситикӣ (CLL), лимфомаи дуюми паҳншудаи B-ҳуҷайраҳо (DLBCLuk) ва бластликҳо (DLBCLuk) таҳия кунад.

(13) КАРВИКТИ

Ширкат: Аввалин маҳсулоти тасдиқшудаи Legend Bio.

Вақт ба бозор: Аз ҷониби FDA дар моҳи феврали соли 2022 тасдиқ шудааст.

Нишондодҳо: Табобати миеломаи такрорӣ ё рефракторӣ (R/R MM).

Эзоҳҳо: CARVYKTI (ciltacabtagene autoleucel, ки бо номи Cilta-cel номида мешавад) як терапияи гени иммунии ҳуҷайраҳои CAR-T бо ду антиденои якдоменӣ мебошад, ки ба антигени камолоти ҳуҷайраҳои В (BCMA) нигаронида шудаанд.Маълумот нишон медиҳад, ки CARVYKTI сатҳи умумии вокунишро то 98% дар беморони гирифтори миеломаи такрорӣ ё рефракторӣ, ки чаҳор ё зиёда табобатҳои қаблӣ, аз ҷумла ингибиторҳои протеазом, иммуномодуляторҳо ва антиденаҳои моноклоналии анти-CD38 гирифтаанд, нишон дод.

2. Терапияи гении in vivo дар асоси векторҳои вирусӣ

(1) Гэндицин/аз нав таваллуд мешавад

Ширкат: Аз ҷониби ширкати Shenzhen Saibainuo таҳия шудааст.

Вақт ба бозор: Барои листинг дар Чин дар соли 2003 тасдиқ шудааст.

Нишондодҳо: Барои муолиҷаи карциномаҳои сквамоҳуҷайравии сар ва гардан.

Эзоҳҳо: Тазриқи рекомбинатии инсон p53 adenovirus Gendicine/Jinshengsheng як доруи табобати генҳои вектори аденовирус бо ҳуқуқи мустақили моликияти зеҳнӣ ба ширкати Shenzhen Saibainuo тааллуқ дорад.Дору аз гени муқаррарии супрессори варами инсон p53 ва ба таври сунъӣ тағирёфтаи рекомбинати репликатсияи норасоии аденовируси одами навъи 5 аз аденовируси одами навъи 5 иборат аст. Аввалин сохтори асосии маводи мухаддир барои ба амал овардани таъсири зидди варамҳо ва дуюмӣ асосан ҳамчун интиқолдиҳанда амал мекунад.Вектори аденовирус гени терапевтии p53-ро ба ҳуҷайраи мавриди ҳадаф интиқол медиҳад ва гени супрессори варами p53-ро дар ҳуҷайраи мавриди ҳадаф ифода мекунад.Маҳсулот метавонад генҳои гуногуни зидди саратонро ба эътидол оварад ва фаъолияти онкогенҳои гуногунро ба эътидол оварад ва ба ин васила таъсири зидди варами баданро афзоиш диҳад ва ба ҳадафи куштани варамҳо ноил шавад.

(2) Ригвир

Ширкат: Аз ҷониби ширкати Латвия Latima таҳия шудааст.

Вақт ба бозор: Дар Латвия соли 2004 тасдиқ шудааст.

Нишондодҳо: Барои табобати меланома.

Эзоҳ: Ригвир як терапияи генӣ дар асоси вектори гении тағирёфтаи энтеровируси ECHO-7 мебошад, ки дар Латвия, Эстония, Полша, Арманистон, Беларус ва дигар ҷойҳо истифода шудааст ва инчунин дар EMA Иттиҳоди Аврупо ба қайд гирифта шудааст..Ҳодисаҳои клиникӣ дар даҳ соли охир исбот карданд, ки вируси онколитикии Ригвир бехатар ва самаранок аст ва метавонад сатҳи зинда мондани беморони меланомаро 4-6 маротиба беҳтар кунад.Илова бар ин, табобат инчунин барои саратонҳои гуногуни дигар, аз ҷумла саратони рӯдаи рӯда, саратони гадуди зери меъда, саратони масона мувофиқ аст.саратон, саратони гурда, саратони простата, саратони шуш, саратони бачадон, лимфосаркома ва ғ.

(3) Онкорин/Анкеруи

Ширкат: Аз ҷониби Shanghai Sunway Biotechnology Co., Ltd таҳия шудааст.

Вақт ба бозор: Барои листинг дар Чин дар соли 2005 тасдиқ шудааст.

Нишондодҳо: Табобати варамҳои сар ва гардан, саратони ҷигар, саратони гадуди зери меъда, саратони гардани бачадон ва дигар саратон.

Эзоҳ: Онкорин як маҳсулоти табобати гении вируси онколитикӣ мебошад, ки аденовирусро ҳамчун вектор истифода мебарад.Аденовируси онколитикии ба даст овардашуда метавонад махсусан дар варамҳое, ки гени p53 надоранд ё ғайримуқаррарӣ такрор мешаванд, боиси лизиси ҳуҷайраҳои варам гардад ва ба ин васила ҳуҷайраҳои варамро кушад.бе вайрон кардани ҳуҷайраҳои муқаррарӣ.Натиҷаҳои клиникӣ нишон медиҳанд, ки Анке Руи барои як қатор варамҳои ашаддӣ бехатарӣ ва самаранокии хуб дорад.

(4) Глибера

Ширкат: Аз ҷониби uniQure таҳия шудааст.

Вақт ба бозор: Дар Аврупо соли 2012 тасдиқ шудааст.

Нишондодҳо: Табобати норасоии липопротеин-липаза (LPLD) бо эпизодҳои шадид ё такроршавандаи панкреатит, сарфи назар аз парҳези қатъии маҳдуди чарбу.

Эзоҳ: Glybera (alipogene tiparvovec) як доруи табобати генӣ дар асоси AAV ҳамчун вектор аст.Ин терапия AAV-ро ҳамчун вектор барои интиқоли гени табобатии LPL ба ҳуҷайраҳои мушакҳо истифода мебарад, то ҳуҷайраҳои мувофиқ миқдори муайяни липазаи липазаро ба вуҷуд оранд, Он дар сабук кардани беморӣ нақш мебозад ва ин табобат пас аз як маъмурият муддати тӯлонӣ самаранок аст (таъсир метавонад солҳои зиёд давом кунад).Дору дар соли 2017 аз феҳрист хориҷ карда шуд ва сабабҳои аз феҳрист хориҷ шудани он метавонад ба ду омил иртибот дошта бошад: нархи хеле баланд ва талаботи маҳдуди бозор.Нархи миёнаи як табобати ин дору то 1 миллион доллари амрикоиро ташкил медиҳад ва то кунун танҳо як бемор онро харидорӣ ва истифода кардааст.Ҳарчанд ширкати суғуртаи тиббӣ онро ба маблағи 900 000 доллари амрикоӣ ҷуброн карда бошад ҳам, ин барои ширкати суғурта низ бори гарон аст.Илова бар ин, нишондод ба маводи мухаддир хеле нодир аст, ки сатҳи беморӣ тақрибан 1 дар 1 миллион ва сатҳи баланди ташхиси нодуруст аст.

(5) Имликӣ

Ширкат: Аз ҷониби Amgen таҳия шудааст.

Вақти ба бозор баромадан: Дар соли 2015 он барои листинг дар Иёлоти Муттаҳида ва Иттиҳоди Аврупо тасдиқ карда шуд.

Нишондодҳо: Табобати осебҳои меланома, ки бо ҷарроҳӣ пурра бартараф карда намешаванд.

Эзоҳ: Imlygic як генетикии тағирёфта (нест кардани порчаҳои генҳои ICP34.5 ва ICP47 ва ворид кардани омили ҳавасмандкунандаи колонияи гранулоцит-макрофаг ба вирус) вируси герпеси симплекси навъи 1 (HSV-1) аввалин вируси онколитикии FDA-ро табобат мекунад.Усули татбиқ тазриқ интралезионалӣ мебошад.Тазриқи мустақим ба осеби меланома метавонад боиси шикастани ҳуҷайраҳои варам гардад ва антигенҳои аз варам ва GM-CSF-ро барои пешбурди вокунишҳои иммунии зидди варамҳо озод кунад.

(6) Люкстурна

Ширкат: Аз ҷониби Spark Therapeutics, як фаръии Roche таҳия шудааст.

Вақт ба бозор: Аз ҷониби FDA дар соли 2017 тасдиқ карда шуд ва сипас барои маркетинг дар Аврупо дар соли 2018 тасдиқ карда шуд.

Нишондодҳо: Барои муолиҷаи кӯдакон ва калонсолоне, ки аз сабаби мутатсия дар нусхаи дукаратаи гени RPE65, вале бо миқдори кофии ҳуҷайраҳои ретиналии қобили ҳаёт маҳрум шудаанд.

Эзоҳ: Luxturna як терапияи гении ба AAV асосёфта мебошад, ки тавассути тазриқи субретиналӣ идора карда мешавад.Терапияи генӣ AAV2-ро ҳамчун интиқолдиҳанда барои ворид кардани нусхаи функсионалии гени муқаррарии RPE65 ба ҳуҷайраҳои ретиналии бемор истифода мебарад, то ҳуҷайраҳои мувофиқ сафедаи муқаррарии RPE65-ро барои ҷуброн кардани нуқсони сафедаи RPE65-и бемор ифода кунанд ва ба ин васила биниши беморро беҳтар кунанд.

(7) Золгенсма

Ширкат: Аз ҷониби AveXis, як ширкати фаръии Novartis таҳия шудааст.

Вақт ба бозор: Аз ҷониби FDA дар моҳи майи соли 2019 тасдиқ шудааст.

Нишондодҳо: Табобати атрофиёни мушакҳои сутунмӯҳра (Атрофияи мушакҳои сутунмӯҳра, SMA) беморони то 2 сола.

Эзоҳ: Zolgensma як терапияи генӣ дар асоси вектори AAV мебошад.Ин дору ягона нақшаи табобати якдафъаина барои атрофиёни мушакҳои сутунмӯҳра мебошад, ки барои маркетинг дар ҷаҳон тасдиқ шудааст.саҳифа, як марҳилаи пешрафт аст.Ин терапияи генӣ вектори scAAV9-ро истифода мебарад, то гени муқаррарии SMN1-ро ба беморон тавассути инфузияи дохиливаридӣ ворид кунад ва протеини муқаррарии SMN1-ро тавлид кунад ва ба ин васила функсияи ҳуҷайраҳои зарардида ба монанди нейронҳои моториро беҳтар кунад.Баръакси ин, доруҳои SMA Spinraza ва Evrysdi миқдори такрориро дар тӯли муддати тӯлонӣ талаб мекунанд, бо Спинраза ҳар чор моҳ як сӯзандоруи сутунмӯҳра ва Evrysdi, як доруи ҳаррӯзаи даҳонӣ.

(8) Delytact

Ширкат: Аз ҷониби Daiichi Sankyo Company Limited таҳия шудааст (TYO: 4568).

Вақт ба бозор: Тасдиқи шартӣ аз Вазорати тандурустӣ, меҳнат ва некӯаҳволии Ҷопон (MHLW) дар моҳи июни соли 2021.

Нишондодҳо: Барои табобати глиомаи ашаддӣ.

Эзоҳ: Delytact чорумин маҳсулоти табобати гении вируси онколитикӣ мебошад, ки дар саросари ҷаҳон тасдиқ шудааст ва аввалин маҳсулоти вируси онколитикӣ барои табобати глиомаи ашаддӣ тасдиқ шудааст.Delytact як вируси онколитикии навъи 1 (HSV-1) аз ҷиҳати генетикӣ муҳандисишудаи герпеси симплекс мебошад, ки аз ҷониби доктор Тодо ва ҳамкорон таҳия шудааст.Delytact ба геноми G207-и насли дуюми HSV-1 як мутатсияи иловагии ҳазфро ҷорӣ мекунад, ки репликатсияи селективии онро дар ҳуҷайраҳои саратон ва индукси аксуламалҳои зидди варами иммунӣ бо нигоҳ доштани профили баланди бехатарӣ афзоиш медиҳад.Delytact аввалин насли сеюми онколитикии HSV-1 мебошад, ки ҳоло дар арзёбии клиникӣ қарор дорад.Тасдиқи Delytact дар Ҷопон ба як озмоиши клиникии марҳилаи 2 асос ёфтааст.Дар беморони гирифтори глиобластомаи такроршаванда, Delytact ба нуқтаи асосии зинда мондани яксола ҷавобгӯ буд ва натиҷаҳо нишон доданд, ки Delytact нисбат ба G207 беҳтар кор кардааст.Репликатсияи қавӣ ва фаъолияти баландтари зидди тумор.Ин дар моделҳои варамҳои сахт, аз ҷумла сина, ғадуди простата, шваннома, бинӣ, гепатоцеллюлярӣ, колоректалӣ, варамҳои асаби периферикии ашаддӣ ва саратони сипаршакл самаранок аст.

(9) Upstaza

Ширкат: Аз ҷониби PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) таҳия шудааст.

Вақт ба бозор: ИА моҳи июли соли 2022 тасдиқ кардааст.

Нишондод: Барои норасоии хушбӯйи L-аминокислотаи декарбоксилаза (AADC), ки барои табобати беморони аз 18 моҳа ва калонтар тасдиқ шудааст.

Эзоҳ: Upstaza™ (eladocagene exuparvovec) як табобати гении in vivo бо истифода аз вируси навъи 2 (AAV2) ҳамчун вектори адено алоқаманд аст.Бемор аз сабаби мутатсия дар ген, ки ферменти AADC-ро рамзгузорӣ мекунад, бемор мешавад.AAV2 як гени солим дорад, ки ферментҳои AADC-ро рамзгузорӣ мекунад.Таъсири табобатӣ дар шакли ҷуброни генетикӣ ба даст меояд.Дар назария, як вояи ягона барои муддати тӯлонӣ самаранок аст.Ин аввалин табобати гении ба фурӯш баровардашуда мебошад, ки мустақиман ба майна ворид карда мешавад.Иҷозатномаи маркетинг ба ҳамаи 27 кишвари узви Иттиҳоди Аврупо, инчунин Исландия, Норвегия ва Лихтенштейн татбиқ карда мешавад.

(9) Роктавиан

Ширкат: Аз ҷониби BioMarin Pharmaceutical (BioMarin) таҳия шудааст.

Вақт ба бозор: Аз ҷониби ИА дар моҳи августи соли 2022 тасдиқ шудааст.

Нишондодҳо: Барои табобати беморони калонсол бо гемофилияи шадиди А, ки таърихи ингибицияи омили FVIII ва антителоҳои AAV5 манфӣ надоранд.

Эзоҳҳо: Roctavian (valoctocogene roxaparvovec) AAV5-ро ҳамчун вектор истифода мебарад ва HLP промоутер барои ҷигари инсонро барои пешбурди ифодаи омили коагулятсияи ҳашт (FVIII) бо домени B ҳазф мекунад.Қарори Комиссияи Аврупо дар бораи тасдиқи маркетинги valoctocogene roxaparvovec ба маълумоти умумии барномаи рушди клиникии дору асос ёфтааст.Дар байни онҳо, озмоиши клиникии марҳилаи III GENEr8-1 нишон дод, ки дар муқоиса бо маълумоти соли пеш аз бақайдгирӣ, пас аз як инфузияи valoctocogene roxaparvovec, Субъектҳо суръати хунравии солонаи (ABR) ба таври назаррас камтар, истифодаи ками истифодаи протеинҳои рекомбинантии омили VIII (F8) ё афзоиши назарраси фаъолияти хун дар баданҳо.Пас аз 4 ҳафтаи табобат, истифодаи солонаи F8 ва ABR барои беморон, ки ба табобат ниёз доранд, мутаносибан 99% ва 84% коҳиш ёфт, фарқияти аз ҷиҳати оморӣ муҳим (p<0.001).Профили бехатарӣ мусоид буд, бо ҳеҷ як субъекти ҷилавгирӣ аз омилҳои F8, ашаддӣ ё таъсири тромботикӣ ва ҳеҷ гуна ҳодисаҳои ҷиддии манфии марбут ба табобат (SAEs) гузориш дода нашудааст.

3. Доруҳои хурди кислотаи нуклеинӣ

(1) Витравен

Ширкат: Якҷоя аз ҷониби Ionis Pharma (собиқ Isis Pharma) ва Novartis таҳия шудааст.

Вақт ба бозор: Аз ҷониби FDA ва EU EMA дар солҳои 1998 ва 1999 тасдиқ шудааст.

Нишондодҳо: Барои табобати ретинити ситомегаловирусӣ дар беморони гирифтори ВНМО.

Эзоҳ: Vitravene як доруи антисенси олигонуклеотид ва аввалин доруи олигонуклеотидест, ки барои маркетинг дар ҷаҳон тасдиқ шудааст.Дар ибтидои бозор талаботи бозор ба доруҳои зидди ситомегаловирус хеле фаврӣ буд;пас аз сабаби инкишофи терапияи хеле фаъоли зиддиретровирусї шумораи гирифторони ситомегаловирус якбора кам шуд.Аз сабаби кам будани талабот дар бозор, маводи мухаддир дар солҳои 2002 ва 2006 дар кишварҳои Иттиҳоди Аврупо ва ИМА бароварда шуд.

(2) Макуген

Ширкат: Якҷоя аз ҷониби Pfizer ва Eyetech таҳия шудааст.

Вақт ба бозор: Барои листинг дар Иёлоти Муттаҳида дар соли 2004 тасдиқ шудааст.

Нишондодҳо: Барои муолиҷаи дегенератсияи макулярии вобаста ба синну сол.

Эзоҳ: Макуген як доруи олигонуклеотиди пегилшудаи тағирёфта мебошад, ки метавонад ба омили афзоиши эндотелиалии рагҳо (VEGF165 изоформ) равона карда ва пайваст шавад ва тавассути сӯзандоруи intravitreal идора карда мешавад.

(3) Аниқтараш

Ширкат: Аз ҷониби Ҷаз таҳия шудааст.

Вақт ба бозор: Аз ҷониби Иттиҳоди Аврупо дар 2013 тасдиқ карда шудааст ва аз ҷониби FDA дар моҳи марти 2016 тасдиқ карда шудааст.

Нишондодҳо: Барои табобати бемории окклюзивии венулҳои ҷигар, ки бо халалдор шудани функсияи гурда ё шуш пас аз трансплантатсияи ҳуҷайраҳои гемопоэтикӣ алоқаманданд.

Эзоҳ: Дефителио як доруи олигонуклеотидҳост, омехтаи олигонуклеотидҳо бо хосиятҳои плазминӣ.Он дар соли 2009 бо сабабҳои тиҷоратӣ бозпас гирифта шуд.

(4) Кинамро

Ширкат: Якҷоя аз ҷониби Ionis Pharma ва Kastle таҳия шудааст.

Вақт ба бозор: Дар Иёлоти Муттаҳида ҳамчун доруи ятим дар соли 2013 тасдиқ шудааст.

Нишондодҳо: Барои табобати адъюванти гиперхолестеринемияи оилавии гомозигота.

Эзоҳ: Кинамро як доруи антисенси олигонуклеотид аст, олигонуклеотиди антисенсе, ки ба apo B-100 mRNA-и инсон нигаронида шудааст.Кинамро дар як ҳафта як маротиба ба таври 200 мг ба зери пӯст ворид карда мешавад.

(5) Спинраза

Ширкат: Аз ҷониби Ionis Pharmaceuticals таҳия шудааст.

Вақт ба бозор: Аз ҷониби FDA дар моҳи декабри соли 2016 тасдиқ шудааст.

Нишондодҳо: Барои табобати атрофии мушакҳои сутунмӯҳра (SMA).

Эзоҳ: Spinraza (nusinersen) як доруи антисенси олигонуклеотид аст.Спинраза метавонад пайвастшавии РНК-и гени SMN2-ро тавассути пайвастшавӣ ба макони пайвастшавии SMN2 exon 7 тағир диҳад ва ба ин васила истеҳсоли сафедаи пурраи SMN-ро зиёд кунад.Дар моҳи августи соли 2016, Корпоратсияи BIOGEN интихоби худро барои ба даст овардани ҳуқуқҳои глобалии Spinraza истифода бурд.Спинраза озмоиши аввалини клиникии худро дар одамон дар соли 2011 оғоз кард. Ҳамагӣ дар тӯли 5 сол, он аз ҷониби FDA дар соли 2016 тасдиқ карда шуд, ки ин эътирофи пурраи самаранокии онро аз ҷониби FDA инъикос мекунад.Маводи мухаддир барои маркетинг дар Чин моҳи апрели соли 2019 тасдиқ карда шуд. Тамоми давраи тасдиқи Spinraza дар Чин камтар аз 6 моҳ аст.2 солу 2 моҳ мешавад, ки Спинраза бори аввал дар Иёлоти Муттаҳида тасдиқ шудааст.Чунин блокбастери як бемории нодири хориҷӣ доруи нав аст, ки суръати листинг дар Чин аллакай хеле баланд аст.Ин инчунин ба "Огоҳӣ дар бораи нашри аввалин доруҳои нав дар хориҷа барои таҳқиқоти клиникӣ" вобаста аст, ки аз ҷониби Маркази арзёбии маводи мухаддир 1 ноябри соли 2018 интишор шудааст, ки ба гурӯҳи якуми 40 доруи нави асосии хориҷӣ барои баррасии суръатбахш дохил карда шудааст ва Спинраза дар ҷои аввал ҷойгир шудааст.

(6) Exondys 51

Ширкат: Аз ҷониби AVI BioPharma таҳия шудааст (баъдтар Sarepta Therapeutics номида шуд).

Вақт ба бозор: Аз ҷониби FDA дар моҳи сентябри соли 2016 тасдиқ шудааст.

Нишондодҳо: Барои муолиҷаи дистрофияи мушакҳои Дюшен (DMD) бо мутацияи гении DMD дар гени гузариш дар экзон 51.

Эзоҳ: Exondys 51 як доруи антисенси олигонуклеотид аст.Олигонуклеотиди антисенсе метавонад ба мавқеи экзон 51-и пеш аз мРНК-и гени DMD пайваст шавад, ки дар натиҷа мРНК-и баркамол ба вуҷуд меояд.Excision, ба ин васила қисман ислоҳи чаҳорчӯбаи хониши mRNA, ба бемор кӯмак мекунад, ки баъзе шаклҳои функсионалии дистрофинро, ки аз сафедаи муқаррарӣ кӯтоҳтаранд, синтез кунад ва ба ин васила нишонаҳои беморро беҳтар кунад.

(7) Тегседи

Ширкат: Аз ҷониби Ionis Pharmaceuticals таҳия шудааст.

Вақт ба бозор: Аз ҷониби Иттиҳоди Аврупо барои маркетинг дар моҳи июли 2018 тасдиқ карда шудааст.

Нишондодҳо: Барои муолиҷаи амилоидози ирсии транстиретин (hATTR).

Эзоҳ: Tegsedi як доруи антисенси олигонуклеотид мебошад, ки ба транстиретин mRNA нигаронида шудааст.Ин аввалин доруи тасдиқшуда дар ҷаҳон барои табобати hATTR мебошад.Усули татбиқ ин сӯзандоруи пӯст аст.Маводи мухаддир истеҳсоли сафедаи ATTR-ро тавассути ҳадафи mRNA-и транстиретин (ATTR) коҳиш медиҳад ва дар табобати ATTR таносуби хуби фоида ва хатар дорад.На марҳилаи беморӣ ва на мавҷудияти кардиомиопатия аҳамият надоштанд.

(8) Онпаттро

Ширкат: Якҷоя аз ҷониби Alnylam ва Sanofi таҳия шудааст.

Вақт ба бозор: Барои листинг дар Иёлоти Муттаҳида дар соли 2018 тасдиқ шудааст.

Нишондодҳо: Барои муолиҷаи амилоидози ирсии транстиретин (hATTR).

Эзоҳ: Онпаттро як доруи siRNA мебошад, ки ба транстиретин mRNA нигаронида шудааст, ки истеҳсоли сафедаи ATTR дар ҷигар ва ҷамъшавии пасандозҳои амилоидро дар асабҳои периферӣ тавассути ҳадафи mRNA транстиретин (ATTR) коҳиш медиҳад., ба ин васила беҳтар ва сабук кардани нишонаҳои беморӣ.

(9) Гивлаари

Ширкат: Аз ҷониби Alnylam Corporation таҳия шудааст.

Вақт ба бозор: Аз ҷониби FDA дар моҳи ноябри соли 2019 тасдиқ шудааст.

Нишондодҳо: Барои табобати порфирияи шадиди ҷигар (AHP) дар калонсолон.

Эзоҳ: Гивлаари як доруи siRNA аст, дуввумин доруи siRNA барои маркетинг пас аз Onpattro тасдиқ шудааст.Дору ба зери пӯст ворид карда мешавад ва mRNA-ро барои таназзули сафедаи ALAS1 равона мекунад.Табобати ҳармоҳаи Гивлаари метавонад сатҳи ALAS1-ро дар ҷигар ба таври назаррас ва доимӣ коҳиш диҳад ва ба ин васила сатҳи нейротоксикии ALA ва PBG-ро ба диапазони муқаррарӣ коҳиш диҳад ва ба ин васила нишонаҳои бемории беморро сабук кунад.Маълумот нишон дод, ки беморони бо Гивлаари табобатшуда дар муқоиса бо гурӯҳи плацебо 74% коҳиши шумораи алангаҳои беморӣ доранд.

(10) Vyondys53

Ширкат: Аз ҷониби Sarepta Therapeutics таҳия шудааст.

Вақт ба бозор: Аз ҷониби FDA дар моҳи декабри соли 2019 тасдиқ шудааст.

Нишондод: Барои муолиҷаи беморони DMD бо мутацияи генофонди экзон 53 сплайс.

Эзоҳ: Vyondys 53 як доруи антисенси олигонуклеотид аст.Доруи олигонуклеотид ба раванди пайвастшавии прекурсори mRNA дистрофин нигаронида шудааст.Дар раванди ғайримустақими пешгузаштаи mRNA дистрофин, Exon 53 беруна қисман ҷудо карда шуд, яъне дар mRNA баркамол мавҷуд нест ва барои тавлиди протеини буридашуда, вале ҳанӯз функсионалии дистрофин тарҳрезӣ шуда буд ва ба ин васила қобилияти машқи беморонро беҳтар мекунад.

(11) Вайливра

Ширкат: Аз ҷониби Ionis Pharmaceuticals ва фаръии он Akcea Therapeutics таҳия шудааст.

Вақт ба бозор: Аз ҷониби Агентии Аврупо оид ба доруҳо (EMA) дар моҳи майи соли 2019 тасдиқ шудааст.

Нишондод: Ҳамчун табобати иловагӣ ба парҳези назоратшаванда дар беморони калонсол бо синдроми оилавии хиломикронемия (FCS).

Эзоҳ: Waylivra як доруи антисенси олигонуклеотид мебошад, ки аввалин доруест, ки барои табобати FCS дар ҷаҳон тасдиқ шудааст.

(12) Леквио

Ширкат: Аз ҷониби Novartis таҳия шудааст.

Вақт ба бозор: Аз ҷониби ИА дар моҳи декабри соли 2020 тасдиқ шудааст.

Нишондодҳо: Барои табобати гиперхолестеринемияи ибтидоии калонсолон (гетерозиготаҳои оилавӣ ва ғайриоилаӣ) ё дислипидемияи омехта.

Эзоҳ: Leqvio як доруи siRNA мебошад, ки ба PCSK9 mRNA нигаронида шудааст.Ин аввалин табобати siRNA барои паст кардани холестирин (LDL-C) дар ҷаҳон аст.Усули татбиқ ин сӯзандоруи пӯст аст.Маводи мухаддир тавассути дахолати РНК барои паст кардани сатҳи сафедаи PCSK9 кор мекунад, ки дар навбати худ сатҳи LDL-C-ро паст мекунад.Маълумоти клиникӣ нишон медиҳад, ки Leqvio метавонад LDL-C-ро тақрибан 50% коҳиш диҳад, дар бемороне, ки сатҳи LDL-C-ро сарфи назар аз миқдори максималии таҳаммулшудаи статинҳо ба сатҳи мақсаднок паст кардан мумкин нест.

(13) Окслумо

Ширкат: Аз ҷониби Alnylam Pharmaceuticals таҳия шудааст.

Вақт ба бозор: ИА моҳи ноябри соли 2020 тасдиқ кардааст.

Нишондодҳо: Барои табобати гипероксалурияи ибтидоии навъи 1 (PH1).

Эзоҳ: Oxlumo як доруи siRNA мебошад, ки ба гидроксиоксидаза 1 (HAO1) ​​mRNA нигаронида шудааст, ки ба зери пӯст ворид карда мешавад.Маводи мухаддир бо истифода аз технологияи конъюгаатсияи кимиёвии мукаммали устувори ESC-GalNAc аз ҷониби Alnylam таҳия шудааст, ки имкон медиҳад, ки siRNA-ҳои зеризаминӣ бо устуворӣ ва самаранокии бештар идора карда шаванд.Маводи мухаддир таназзул ё ҷилавгирии кислотаи гидроксиоксидаза 1 (HAO1) ​​mRNA-ро ҳадаф қарор дода, сатҳи оксидазаи гликолатро дар ҷигар коҳиш медиҳад ва сипас субстратеро, ки барои истеҳсоли оксалат лозим аст, истеъмол мекунад ва истеҳсоли оксалатро барои назорат кардани пешрафти беморӣ ва беҳтар кардани нишонаҳои беморӣ дар беморон коҳиш медиҳад.

(14) Вилтепсо

Ширкат: Аз ҷониби NS Pharma, як филиали Nippon Shinyaku таҳия шудааст.

Вақт ба бозор: Аз ҷониби FDA дар моҳи августи соли 2020 тасдиқ шудааст.

Нишондодҳо: Барои муолиҷаи дистрофияи мушакҳои Дюшен (DMD) бо мутацияи гении DMD дар гени гузариш дар экзон 53.

Эзоҳ: Вилтепсо як доруи фосфородиамиди морфолинолигонуклеотид мебошад.Ин доруи олигонуклеотид метавонад ба мавқеи экзон 53-и пеш аз мРНК-и гени DMD пайваст шавад, ки дар натиҷа мРНК-и баркамол ба вуҷуд меояд.Экзон қисман хориҷ карда мешавад ва ба ин васила чаҳорчӯбаи хондани mRNA-ро қисман ислоҳ мекунад ва ба бемор дар синтез кардани баъзе шаклҳои функсионалии дистрофин, ки аз сафедаи муқаррарӣ кӯтоҳтар аст, кӯмак мекунад ва ба ин васила нишонаҳои беморро беҳтар мекунад.

(15) Амвуттра (вутрисиран)

Ширкат: Аз ҷониби Alnylam Pharmaceuticals таҳия шудааст.

Вақт ба бозор: Аз ҷониби FDA дар моҳи июни соли 2022 тасдиқ шудааст.

Нишондодҳо: Барои табобати амилоидози ирсии транстиретинии калонсолон бо полиневропатия (hATTR-PN).

Эзоҳ: Amvuttra (Vutrisiran) як доруи siRNA мебошад, ки ба транстиретин (ATTR) mRNA нигаронида шудааст, ки тавассути сӯзандоруи пӯсти зери пӯст идора карда мешавад.Vutrisiran дар асоси платформаи интиқоли конъюгатии Alnylam Enhanced Stabilization Chemistry (ESC)-GalNAc бо афзоиши потенсиал ва устувории метаболикӣ тарҳрезӣ шудааст.Тасдиқи терапия ба маълумоти 9-моҳаи таҳқиқоти клиникии марҳилаи III (HELIOS-A) асос ёфтааст, ки натиҷаҳои умумӣ нишон медиҳанд, ки табобат нишонаҳои hATTR-PN-ро беҳтар кардааст ва зиёда аз 50% беморон пешравиро бозмегардонанд ё қатъ мекунанд.

4. Дигар доруҳои табобати ген

(1) Рексин-Г

Ширкат: Аз ҷониби Epeius Biotech таҳия шудааст.

Вақт ба бозор: Аз ҷониби Идораи озуқа ва маводи мухаддири Филиппин (BFAD) дар 2005 тасдиқ шудааст.

Нишондодҳо: Барои табобати саратони пешрафта, ки ба химиотерапия тобоваранд.

Эзоҳ: Rexin-G як сӯзандоруи нанозарраҳои ген аст.Он гени мутант cyclin G1-ро ба ҳуҷайраҳои мавриди ҳадаф тавассути вектори ретровирусӣ барои куштани варамҳои сахт ворид мекунад.Усули қабул инфузия ба дохили вена мебошад.Ҳамчун як доруи ба варам нигаронидашуда, ки ҳуҷайраҳои саратони метастатикиро фаъолона ҷустуҷӯ ва нест мекунад, он ба бемороне, ки бар зидди дигар доруҳои саратон, аз ҷумла биологҳои мақсаднок бесамаранд, таъсири муайян дорад.

(2) Неоваскулген

Ширкат: Аз ҷониби Институти ҳуҷайраҳои бунёдии инсон таҳия шудааст.

Вақти листинг: 7 декабри соли 2011 барои листинг дар Русия тасдиқ карда шуд ва сипас дар Украина дар соли 2013 ба қайд гирифта шуд.

Нишондодҳо: Барои табобати бемориҳои периферии артерияҳо, аз ҷумла ишемияи шадиди дасту пой.

Эзоҳ: Неоваскулген як табобати гении ДНК дар асоси плазмид мебошад, ки дар он гени омили афзоиши эндотелиалии рагҳо (VEGF) 165 дар сутуни плазмид сохта шуда, ба беморон ворид карда мешавад.

(3) Коллатеген

Ширкат: Якҷоя аз ҷониби Донишгоҳи Осака ва ширкатҳои сармояи венчурӣ таҳия шудааст.

Вақти рӯйхат: Аз ҷониби Вазорати тандурустӣ, меҳнат ва некӯаҳволии Ҷопон барои рӯйхат дар моҳи августи соли 2019 тасдиқ карда шудааст.

Нишондодҳо: Табобати ишемияи шадиди узвҳои поён.

Эзоҳ: Collategene як табобати гении плазмидӣ мебошад, ки аввалин доруи гении терапевтҳои ҷопонӣ аз ҷониби AnGes истеҳсол шудааст.Қисмати асосии ин дору як плазми бараҳна мебошад, ки пайдарпаии гении омили афзоиши гепатоцитҳои инсон (HGF) дорад.Агар маводи мухаддир ба мушакҳои дасту пойҳо ворид карда шавад, HGF-и ифодашуда ба ташаккули рагҳои нави хун дар атрофи рагҳои хунгузар мусоидат мекунад.Озмоишҳои клиникӣ самаранокии онро дар беҳтар кардани захмҳо тасдиқ карданд.

ПОЁН


Вақти фиристодан: Ноябр-10-2022