Генҳо воҳидҳои асосии генетикӣ мебошанд, ки хислатҳоро назорат мекунанд.Ба истиснои генҳои баъзе вирусҳо, ки аз РНК иборатанд, генҳои аксари организмҳо аз ДНК иборатанд..Аксарияти бемориҳои организмҳо дар натиҷаи таъсири мутақобилаи генҳо ва муҳити зист ба вуҷуд меоянд.Терапияи ген метавонад аслан бемориҳоро табобат ё сабук кунад.Терапияи ген дар соҳаи тиб ва дорусозӣ як инқилоб ҳисобида мешавад.Доруҳои терапияи ген ба маънои васеъ дар асоси доруҳои ДНК-и тағирёфтаи ДНК (масалан, доруҳои табобати гении in vivo дар асоси векторҳои вирусӣ, доруҳои табобати генҳои in vitro, доруҳои плазми бараҳна ва ғ.) ва доруҳои РНК (ба монанди доруҳои антисенсӣ олигонуклеотидҳо, доруҳои siRNA ва терапияи генҳои mRNA ва ғ.);Доруҳои терапияи генҳо асосан аз доруҳои плазмиди ДНК, доруҳои терапияи ген дар асоси векторҳои вирусӣ, доруҳои терапияи ген дар асоси векторҳои бактериявӣ, системаҳои таҳрири генҳо ва доруҳои табобати ҳуҷайра барои тағир додани ген дар vitro иборатанд.Пас аз солҳои рушди пуршиддат, доруҳои генотерапия натиҷаҳои клиникии рӯҳбаландкунанда ба даст оварданд.(Ваксинаҳои ДНК ва ваксинаҳои mRNA ба ҳисоб намеояд) Дар ҳоли ҳозир 45 доруи генотерапия барои маркетинг дар ҷаҳон тасдиқ шудааст.Дар маҷмӯъ 9 терапевтҳои генӣ барои маркетинг дар соли ҷорӣ тасдиқ карда шуданд, аз ҷумла 7 терапевтҳои генӣ барои маркетинг бори аввал дар соли ҷорӣ тасдиқ карда шуданд, аз ҷумла: CARVYKTI, Amvuttra, Upstaza, Roctavian, Hemgenix, Adstiladrin ва Ebvallo, (Эзоҳ: Дуи дигар дар соли ҷорӣ дар Иёлоти Муттаҳида тасдиқ карда шуданд. Маҷмӯаи аввалини генҳо аз ҷониби F. DA барои маркетинг дар Иёлоти Муттаҳида дар моҳи августи соли 2022 ва аз ҷониби Иттиҳоди Аврупо барои маркетинг дар соли 2019 тасдиқ карда шуд; .) Бо ба кор андохтани маҳсулоти бештари табобати ген ва рушди босуръати технологияи терапияи ген, терапияи ген дар давраи рушди босуръат оғоз мешавад.

Таснифи терапияи ген (Манбаи тасвир: Bio-Matrix)

Дар ин мақола 45 табобати генҳо (ба истиснои ваксинаҳои ДНК ва ваксинаҳои mRNA), ки барои маркетинг тасдиқ шудаанд, номбар шудаанд.

1. Терапияи гении in vitro

(1) Strimvelis

Ширкат: Аз ҷониби GlaxoSmithKline (GSK) таҳия шудааст.

Вақт ба бозор: Он моҳи майи соли 2016 аз ҷониби Иттиҳоди Аврупо барои маркетинг тасдиқ карда шуд.

Нишондодҳо: Барои муолиҷаи норасоии масунияти шадиди омехта (SCID).

Эзоҳ: Раванди умумии ин табобат аз он иборат аст, ки аввал ба даст овардани ҳуҷайраҳои гемопоэтикии худи бемор, васеъ ва парвариши онҳо дар vitro, сипас истифодаи ретровирус барои ворид кардани нусхаи гени функсионалии ADA (аденозиндеаминаза) ба ҳуҷайраҳои гемопоэтикӣ ва дар ниҳоят ворид кардани ҳуҷайраҳои бунёдии гемопоэтикии тағирёфта ба бадан дубора ворид карда мешаванд.Натиҷаҳои клиникӣ нишон медиҳанд, ки сатҳи зинда мондани 3-солаи беморони ADA-SCID, ки бо Strimvelis табобат карда шудаанд, 100% аст.

(2) Залмоксис

Ширкат: Истеҳсоли ширкати Италия MolMed.

Вақт ба бозор: Иҷозати маркетингии шартӣ аз Иттиҳоди Аврупо дар соли 2016 гирифта шудааст.

Нишондодҳо: Он барои табобати адъюванти системаи иммунии беморон пас аз трансплантатсияи ҳуҷайраҳои гемопоэтикӣ истифода мешавад.

Эзоҳ: Залмоксис як иммунотерапияи аллогении гени худкушии Т-ҳуҷайра мебошад, ки аз ҷониби векторҳои ретровирусӣ тағир дода шудааст.Ин усул векторҳои ретровирусиро барои аз ҷиҳати генетикӣ тағир додани ҳуҷайраҳои аллогении Т истифода мебарад, то ҳуҷайраҳои аз ҷиҳати генетикӣ тағйирёфта генҳои худкушии 1NGFR ва HSV-TK Mut2-ро ифода кунанд, ба одамон имкон медиҳанд, ки дар ҳар вақт доруҳои Гансикловир (гансикловир) -ро барои куштани ҳуҷайраҳои Т, ки аксуламалҳои манфии иммуниро ба вуҷуд меоранд, пешгирӣ кунанд, аз вайроншавии эҳтимолии иммунии пас аз беморони GVHD истифода баранд. скорт.

(3) Инвосса-К

Ширкат: Аз ҷониби TissueGene (KolonTissueGene) таҳия шудааст.

Вақт ба бозор: Дар моҳи июли соли 2017 барои листинг дар Кореяи Ҷанубӣ тасдиқ шудааст.

Нишондодҳо: Барои муолиҷаи артритҳои дегенеративии зону.

Эзоҳ: Invossa-K як табобати генҳои аллогении ҳуҷайра мебошад, ки хондроситҳои инсонро дар бар мегирад.Ҳуҷайраҳои аллогенӣ дар in vitro аз ҷиҳати генетикӣ тағир дода мешаванд ва ҳуҷайраҳои тағирёфта метавонанд пас аз тазриқи дохили буғум омили тағирёбандаи афзоиши β1 (TGF-β1) -ро ифода ва ҷудо кунанд.β1), ба ин васила нишонаҳои остеоартритро беҳтар мекунад.Натиҷаҳои клиникӣ нишон медиҳанд, ки Invossa-K метавонад артрити зонуро ба таври назаррас беҳтар кунад.Он дар соли 2019 аз ҷониби Идораи озуқа ва маводи мухаддири Корея лағв карда шуд, зеро истеҳсолкунанда ҷузъҳои истифодашударо нодуруст нишон додааст.

(4) Зинтегло

Ширкат: Аз ҷониби bluebird bio таҳқиқ ва таҳия шудааст.

Вақт ба бозор: Аз ҷониби Иттиҳоди Аврупо барои маркетинг дар соли 2019 тасдиқ карда шудааст ва аз ҷониби FDA барои маркетинг дар Иёлоти Муттаҳида дар моҳи августи соли 2022 тасдиқ карда шудааст.

Нишондодҳо: Барои табобати β-таласемияи аз трансфузия вобаста.

Эзоҳ: Зинтегло як терапияи лентивирусӣ дар vitro ген мебошад, ки нусхаи функсионалии гени муқаррарии β-глобинро (гени βA-T87Q-глобин) ба ҳуҷайраҳои гемопоэтикии гемопоэтикӣ, ки аз бемор тавассути вектори лентивирусӣ гирифта шудааст, ворид мекунад ва сипас ин ҳуҷайраҳои аз ҷиҳати генетикӣ тағирёфтаро ба гематопои аутологии бемор дубора ворид мекунад.Пас аз он ки бемор гени муқаррарии βA-T87Q-глобин дорад, онҳо метавонанд протеини муқаррарии HbAT87Q-ро тавлид кунанд, ки эҳтиёҷоти интиқоли хунро ба таври муассир кам ё аз байн мебарад.Ин як табобати якдафъаина аст, ки барои иваз кардани хунгузаронии якумрӣ ва доруҳои якумрӣ барои беморони 12-сола ва калонтар пешбинӣ шудааст.

(5) Skysona

Ширкат: Аз ҷониби bluebird bio таҳқиқ ва таҳия шудааст.

Вақт ба бозор: Аз ҷониби Иттиҳоди Аврупо барои маркетинг дар моҳи июли соли 2021 тасдиқ карда шудааст ва аз ҷониби FDA барои маркетинг дар Иёлоти Муттаҳида дар моҳи сентябри соли 2022 тасдиқ карда шудааст.

Нишондодҳо: Барои табобати адренолюкодистрофияи барвақти мағзи сар (CALD).

Эзоҳ: Терапияи гении Skysona ягона табобати гении якдафъаина мебошад, ки барои табобати адренолюкодистрофияи мағзи сар (CALD) тасдиқ шудааст.Skysona (elivaldogene autotemcel, Lenti-D) як ҳуҷайраи гемопоэтикии бунёдии лентивирусӣ дар in vitro табобати гении Lenti-D мебошад.Тартиби умумии табобат чунин аст: ҳуҷайраҳои бунёдии гемопоэтикии аутологӣ аз бемор гирифта, тавассути лентивирус, ки гени ABCD1-и инсонро дар in vitro интиқол медиҳанд, тағир дода мешаванд ва сипас дубора ба бемор интиқол дода мешаванд.Он барои муолиҷаи беморони то 18-сола, мутацияи генҳои ABCD1 ва CALD истифода мешавад.

(6) Кимрия

ШИРКАТ: Аз ҷониби Novartis таҳия шудааст.

Вақт ба бозор: Аз ҷониби FDA барои маркетинг дар моҳи августи 2017 тасдиқ карда шудааст.

Нишондодҳо: Табобати лейкемияи шадиди лимфобластикии В-ҳуҷайра (ALL) ва такроршаванда ва рефрактори DLBCL.

Эзоҳ: Кимриа як доруи лентивирусӣ дар vitro табобати генӣ мебошад, аввалин терапияи CAR-T барои маркетинг дар ҷаҳон тасдиқ шудааст, ки ба CD19 нигаронида шудааст ва бо истифода аз омили ҳавасмандкунандаи 4-1BB.Он дар ИМА 475 000 доллар ва дар Ҷопон 313 000 доллар арзиш дорад.

(7) Искарта

Ширкат: Аз ҷониби Kite Pharma, як ширкати фаръии Ҷилъад (GILD) таҳия шудааст.

Вақт ба бозор: Аз ҷониби FDA барои маркетинг дар моҳи октябри 2017 тасдиқ шудааст;Fosun Kite технологияи Yescarta-ро аз Kite Pharma муаррифӣ кард ва пас аз гирифтани иҷозатнома онро дар Чин истеҳсол кард.Барои листинг дар кишвар тасдиқ шудааст.

Нишондодҳо: Барои муолиҷаи лимфомаи калони В-ҳуҷайраҳои такроршаванда ё рефрактор.

Эзоҳ: Йескарта як табобати ретровирусии гении in vitro мебошад, ки дуввумин табобати тасдиқшудаи CAR-T дар ҷаҳон аст.Он ба CD19 нигаронида шудааст ва стимулятори CD28-ро қабул мекунад.Он дар Иёлоти Муттаҳида 373 000 доллар арзиш дорад.

(8) Текартус

Ширкат: Аз ҷониби Ҷилъад (GILD) таҳия шудааст.

Вақт ба бозор: Аз ҷониби FDA барои маркетинг дар моҳи июли соли 2020 тасдиқ шудааст.

Нишондодҳо: Барои лимфомаи ҳуҷайраҳои мантияи такроршаванда ё рефрактор.

Эзоҳҳо: Tecartus як табобати аутологии ҳуҷайраи CAR-T мебошад, ки ба CD19 нигаронида шудааст ва он сеюмин терапияи CAR-T мебошад, ки барои маркетинг дар ҷаҳон тасдиқ шудааст.

(9) Бреянзи

ШИРКАТ: Аз ҷониби Bristol-Myers Squibb (BMS) таҳия шудааст.

Вақт ба бозор: Аз ҷониби FDA барои маркетинг дар моҳи феврали соли 2021 тасдиқ шудааст.

Нишондод: Лимфомаи калони В-ҳуҷайра (LBCL) такроршаванда ё рефрактор (R/R).

Эзоҳ: Бреянзи як терапияи гении in vitro дар асоси лентивирус мебошад, чорумин терапияи CAR-T барои маркетинг дар ҷаҳон тасдиқ шудааст, ки ба CD19 нигаронида шудааст.Тасдиқи Бреянзи як марҳилаи муҳим барои Бристол-Майерс Скибб дар соҳаи иммунотерапияи ҳуҷайра мебошад, ки онро ҳангоми ба даст овардани Celgene дар соли 2019 ба маблағи 74 миллиард доллар ба даст овард.

(10) Абекма

Ширкат: Якҷоя аз ҷониби Bristol-Myers Squibb (BMS) ва bluebird bio таҳия шудааст.

Вақт ба бозор: Аз ҷониби FDA барои маркетинг дар моҳи марти соли 2021 тасдиқ шудааст.

Нишондодҳо: миеломаи такрорӣ ё рефракторӣ.

Эзоҳ: Abecma як табобати гении in vitro дар асоси лентивирус мебошад, аввалин табобати ҳуҷайраи CAR-T дар ҷаҳон, ки ба BCMA нигаронида шудааст ва панҷумин терапияи CAR-T, ки аз ҷониби FDA тасдиқ шудааст.Принсипи дору ин ифода кардани ретсепторҳои химерии BCMA дар ҳуҷайраҳои Т-и худи бемор тавассути тағир додани генҳои лентивирус дар vitro мебошад.Табобат барои нест кардани ҳуҷайраҳои Т-и аз ҷиҳати генетикӣ тағирёфта дар беморон ва сипас дубора инфузия кардани ҳуҷайраҳои тағирёфтаи Т, ки ҳуҷайраҳои саратони BCMA-ро дар беморон меҷӯянд ва мекушанд.

(11) Либмелди

ШИРКАТ: Аз ҷониби Orchard Therapeutics таҳия шудааст.

Вақт ба бозор: Аз ҷониби Иттиҳоди Аврупо барои листинг дар моҳи декабри соли 2020 тасдиқ шудааст.

Нишондодҳо: Барои табобати лейкодистрофияи метахроматӣ (MLD).

Эзоҳ: Либмелди як терапияи генӣ дар асоси ҳуҷайраҳои аутологии CD34+ мебошад, ки дар in vitro аз ҷониби лентивирус генетикӣ тағир дода шудааст.Маълумоти клиникӣ нишон медиҳанд, ки як инфузияи дохиливаридии Либмелди метавонад ҷараёни MLD-и барвақтро дар муқоиса бо нуқсонҳои шадиди моторӣ ва когнитивӣ дар беморони муолиҷанашавандаи ҳамон синну сол ба таври муассир тағир диҳад.

(12) Бенода

Ширкат: Аз ҷониби WuXi Giant Nuo таҳия шудааст.

Вақт ба бозор: Дар моҳи сентябри соли 2021 аз ҷониби NMPA расман тасдиқ карда шудааст.

Нишондодҳо: Табобати беморони калонсол бо лимфомаи калони В-ҳуҷайраҳои рецидившуда ё рефракторӣ (r/r LBCL) пас аз табобати системавии дуюм ё болотар.

Эзоҳ: Beinoda як табобати гении зидди CD19 CAR-T мебошад ва он инчунин маҳсулоти асосии ширкати WuXi Juro мебошад.Ин дуввумин маҳсулоти CAR-T дар Чин тасдиқ шудааст, ба истиснои лимфоиди В-ҳуҷайраҳои рецидив/тобовар WuXi Giant Nuo инчунин нақша дорад, ки тазриқи Regiorensai-ро барои табобати як қатор нишонаҳои дигар, аз ҷумла лимфомаи фолликулярӣ (FL), лимфомаи ҳуҷайраи мантиявӣ (MCL), лимфоситҳои музмин, лимфосити ҳуҷайраҳои калон (LL-C) таҳия кунад. ma (DLBCL) ва лейкемияи шадиди лимфобластикӣ (ALL).

(13) КАРВИКТИ

Ширкат: Аввалин маҳсулоти Legend Biotech барои маркетинг тасдиқ шудааст.

Вақт ба бозор: Аз ҷониби FDA барои маркетинг дар моҳи феврали соли 2022 тасдиқ шудааст.

Нишондодҳо: барои табобати миеломаи такрорӣ ё рефракторӣ (R/R MM).

Эзоҳҳо: CARVYKTI (ciltacabtagene autoleucel, Cilta-cel барои кӯтоҳ) як терапияи гени иммунии ҳуҷайраҳои CAR-T бо ду антиденои якдоменӣ мебошад, ки ба антигени камолоти B-ҳуҷайра (BCMA) нигаронида шудааст.Маълумот нишон медиҳад, ки CARVYKTI Дар беморони гирифтори миеломаи сершумори такроршаванда ё рефрактор, ки чор ё зиёда табобатро гирифтаанд (аз ҷумла ингибиторҳои протеазом, иммуномодуляторҳо ва антителоҳои моноклоналии анти-CD38), сатҳи умумии вокуниш 98% нишон дода шудааст.

(14)Эбвалло

ШИРКАТ: Аз ҷониби Atara Biotherapeutics таҳия шудааст.

Комиссияи Аврупо (EC) оид ба маркетинг дар моҳи декабри соли 2022, он аввалин табобати универсалии Т-ҳуҷайра дар ҷаҳон аст, ки барои маркетинг тасдиқ шудааст.

Нишондодҳо: Ҳамчун монотерапия барои бемории лимфопролиферативии пас аз трансплантатсия (EBV+PTLD) вобаста ба вируси Эпштейн-Барр (EBV), беморони табобатшаванда бояд калонсолон ва кӯдакони аз 2 сола боло бошанд, ки қаблан ҳадди аққал як табобати дигари доруиро гирифтаанд.

Эзоҳҳо: Эбвалло як терапияи универсалии гени Т-ҳуҷайраҳои аллогенӣ барои EBV мебошад, ки ҳуҷайраҳои сироятшудаи EBV-ро бо роҳи маҳдуди HLA ҳадаф ва нест мекунад.Тасдиқи ин табобат ба натиҷаҳои таҳқиқоти клиникии марҳилаи 3 асос ёфтааст ва натиҷаҳо нишон доданд, ки ORR гурӯҳи HCT ва гурӯҳи SOT 50% буд.Сатҳи пурраи ремиссия (CR) 26,3%, сатҳи қисман ремиссия (PR) 23,7% ва вақти миёнаи ремиссия (TTR) 1,1 моҳро ташкил дод.Аз 19 беморе, ки ремиссия ба даст овардаанд, 11 нафари онҳо давомнокии посух (DOR) зиёда аз 6 моҳро ташкил медоданд.Илова бар ин, аз нуқтаи назари бехатарӣ, ҳеҷ гуна аксуламалҳои номатлуб ба монанди бемории пайванд ба мизбон (GvHD) ё синдроми релизҳои ситокинҳои марбут ба Эбвалло ба вуҷуд наомадаанд.

2. Терапияи гении in vivo дар асоси векторҳои вирусӣ

(1) Gendicine / Jin Sheng

Ширкат: Аз ҷониби ширкати Shenzhen Saibainuo таҳия шудааст.

Вақти ба бозор баромадан: Дар соли 2003 дар Чин ба қайд гирифта шудааст.

Нишондодҳо: Барои муолиҷаи карциномаҳои сквамоҳуҷайраҳои сар ва гардан.

Эзоҳ: Тазриқи рекомбинатии инсон p53 adenovirus Gendicine/Jinyousheng як доруи табобати геновирусии вектори аденовирус бо ҳуқуқи мустақили моликияти зеҳнӣ ба ширкати Shenzhen Saibainuo тааллуқ дорад.Аденовируси навъи 5 одам аз аденовируси навъи 5 иборат аст. Аввалин сохтори асосии таъсири зидди варами дору мебошад ва дуюмӣ асосан ҳамчун интиқолдиҳанда амал мекунад.Вектори аденовирус гени терапевтии p53-ро ба ҳуҷайраи мавриди ҳадаф интиқол медиҳад, гени супрессори варами p53-ро дар ҳуҷайраи мавриди ҳадаф ифода мекунад ва ифодаи гени он Маҳсулот метавонад генҳои гуногуни зидди саратонро танзим кунад ва фаъолияти онкогенҳои гуногунро коҳиш диҳад ва ба ин васила ҳадафи баданро тақвият бахшад.

(2) Ригвир

Ширкат: Аз ҷониби ширкати Latima, Латвия таҳия шудааст.

Вақти листинг: Барои листинг дар Латвия дар соли 2004 тасдиқ шудааст.

Нишондодҳо: Барои табобати меланома.

Эзоҳ: Ригвир як терапияи генӣ дар асоси вектори аз ҷиҳати генетикӣ тағирёфтаи энтеровируси ECHO-7 мебошад.Дар айни замон, дору дар Латвия, Эстония, Полша, Арманистон, Беларус ва ғайра қабул карда шудааст ва инчунин дар кишварҳои Иттиҳоди Аврупо аз қайди EMA мегузарад.Ҳодисаҳои клиникӣ дар даҳ соли охир собит карданд, ки вируси онколитикии Ригвир бехатар ва самаранок аст ва метавонад сатҳи зинда мондани беморони меланомаро 4-6 маротиба афзоиш диҳад.Илова бар ин, ин табобат барои як қатор саратонҳои дигар, аз ҷумла саратони рӯдаи рӯда, саратони гадуди зери меъда, саратони масона, саратони гурда, саратони простата, саратони шуш, саратони бачадон, лимфосаркома ва ғайра татбиқ карда мешавад.

(3) Онкорин

Ширкат: Аз ҷониби Ширкати Биологии Шанхай Санвей таҳия шудааст.

Вақти ба бозор баромадан: Дар соли 2005 дар Чин ба қайд гирифта шудааст.

Нишондодҳо: табобати варамҳои сар ва гардан, саратони ҷигар, саратони гадуди зери меъда, саратони гардани бачадон ва дигар саратон.

Эзоҳ: Онкорин (安科瑞) як маҳсулоти табобати гении вируси онколитикӣ мебошад, ки аденовирусро ҳамчун интиқолдиҳанда истифода мебарад.Як аденовируси онколитикӣ ба даст оварда мешавад, ки метавонад махсусан дар генҳои p53 норасоӣ ё варамҳои ғайримуқаррарӣ такрор шавад, ки боиси лизиси ҳуҷайраҳои варам гардад ва ба ин васила ҳуҷайраҳои варамро кушад.бе вайрон кардани ҳуҷайраҳои муқаррарӣ.Тадқиқотҳои клиникӣ нишон доданд, ки Ankerui барои як қатор варамҳои ашаддӣ бехатарӣ ва самаранокии хуб дорад.

(4) Глибера

Ширкат: Аз ҷониби uniQure таҳия шудааст.

Вақт ба бозор: Барои листинг дар Аврупо дар соли 2012 тасдиқ шудааст.

Нишондодҳо: Табобати норасоии липопротеин-липаза (LPLD) бо эпизодҳои шадид ё такроршавандаи панкреатит, сарфи назар аз парҳези қатъии маҳдуди чарбу.

Эзоҳ: Glybera (alipogene tiparvovec) як доруи табобати генӣ дар асоси AAV мебошад, ки AAV-ро ҳамчун интиқолдиҳанда барои интиқоли гени терапевтии LPL ба ҳуҷайраҳои мушакҳо истифода мебарад, то ҳуҷайраҳои мувофиқ миқдори муайяни липазаи липазаро ба вуҷуд оранд.Маводи мухаддир соли 2017 аз бозор бозпас гирифта шуд. Сабаби бозхонди он метавонад ба ду омил рабт дошта бошад: нархи баланд ва талаботи маҳдуди бозор.Арзиши миёнаи табобати ин дору то 1 миллион доллари амрикоиро ташкил медиҳад ва то ҳол танҳо як бемор онро харидорӣ ва истифода кардааст.Ҳарчанд ширкати суғуртаи тиббӣ барои он 900 000 доллари амрикоиро ҷуброн кардааст, аммо ин барои ширкати суғурта бори нисбатан калон аст.Илова бар ин, нишондодҳое, ки аз ҷониби маводи мухаддир мавриди ҳадаф қарор гирифтаанд, хеле каманд, бо суръати тақрибан 1 дар 1 миллион ва сатҳи баланди ташхиси нодуруст.

(5) Имликӣ

Ширкат: Аз ҷониби Amgen таҳия шудааст.

Вақт ба бозор: Дар соли 2015, он тасдиқ карда шуд, ки дар Иёлоти Муттаҳида ва Иттиҳоди Аврупо номбар карда шавад.

Нишондодҳо: Табобати осебҳои меланома, ки бо ҷарроҳӣ пурра бартараф карда намешаванд.

Эзоҳ: Imlygic як вируси герпеси симплекси навъи 1 мебошад, ки бо технологияи генетикӣ тағир дода шудааст (нест кардани порчаҳои гении ICP34.5 ва ICP47 ва ворид кардани гени гранулоцитҳои макрофагҳои колонияҳои ҳавасмандкунанда ба вирус) (вируси HSV-1) дар навбати аввал вируси гении FDA мебошад.Усули муолиҷа тазриқи дохили он аст, ки онро мустақиман ба осеби меланома ворид кардан мумкин аст, то боиси шикастани ҳуҷайраҳои варам, баровардани антигенҳои аз варам ва GM-CSF ҳосилшуда ва мусоидат ба аксуламали зидди варамҳо.

(6) Люкстурна

Ширкат: Аз ҷониби Spark Therapeutics, як ширкати фаръии Roche таҳия шудааст.

Вақт ба бозор: Он барои маркетинг аз ҷониби FDA дар соли 2017 тасдиқ карда шуд ва сипас барои маркетинг дар Аврупо дар соли 2018 тасдиқ карда шуд.

Нишондодҳо: Барои муолиҷаи кӯдакон ва калонсолон, ки биноро аз сабаби мутатсияҳои гении RPE65 ду нусхабардорӣ гум кардаанд, вале миқдори кофии ҳуҷайраҳои ретиналии қобили ҳаётро нигоҳ медоранд.

Эзоҳҳо: Luxturna як терапияи генӣ дар асоси AAV мебошад, ки тавассути тазриқи субретиналӣ идора карда мешавад.Терапияи генӣ AAV2-ро ҳамчун интиқолдиҳанда барои ворид кардани як нусхаи функсионалии гени муқаррарии RPE65 ба ҳуҷайраҳои ретиналии бемор истифода мебарад, то ҳуҷайраҳои мувофиқ сафедаи муқаррарии RPE65-ро ифода карда, норасоии протеини RPE65-и беморро ҷуброн кунанд ва ба ин васила биниши беморро беҳтар созанд.

(7) Золгенсма

Ширкат: Аз ҷониби AveXis, як ширкати фаръии Novartis таҳия шудааст.

Вақт ба бозор: Аз ҷониби FDA барои маркетинг дар моҳи майи соли 2019 тасдиқ шудааст.

Нишондодҳо: Табобати атрофиёни мушакҳои сутунмӯҳра (SMA) то 2 сола.

Эзоҳ: Zolgensma як терапияи генӣ дар асоси вектори AAV мебошад.Ин дору ягона нақшаи табобати якдафъаина барои атрофиёни мушакҳои сутунмӯҳра мебошад, ки барои маркетинг дар ҷаҳон тасдиқ шудааст.Ифтитоҳи маводи мухаддир давраи навро дар муолиҷаи атрофияи мушакҳои сутунмӯҳра мекушояд.саҳифа, як марҳилаи пешрафт аст.Ин терапияи генӣ вектори scAAV9-ро барои ворид кардани гени муқаррарии SMN1 ба бемор тавассути инфузия ба дохили вена барои тавлиди протеини муқаррарии SMN1 истифода мебарад ва ба ин васила фаъолияти ҳуҷайраҳои осебдида ба монанди нейронҳои моториро беҳтар мекунад.Баръакс, доруҳои SMA Spinraza ва Evrysdi миқдори такрории дарозмуддатро талаб мекунанд.Спинраза бо сӯзандоруи сутунмӯҳра ҳар чор моҳ дода мешавад ва Еврисди доруи ҳаррӯзаи даҳонист.

(8) Delytact

Ширкат: Аз ҷониби Daiichi Sankyo Company Limited таҳия шудааст (TYO: 4568).

Вақт ба бозор: Тасдиқи шартӣ аз Вазорати тандурустӣ, меҳнат ва некӯаҳволии Ҷопон (MHLW) дар моҳи июни соли 2021.

Нишондодҳо: Барои табобати глиомаи ашаддӣ.

Эзоҳ: Delytact чорумин маҳсулоти табобати гении вируси онколитикӣ мебошад, ки дар саросари ҷаҳон тасдиқ шудааст ва аввалин маҳсулоти вируси онколитикӣ барои табобати глиомаи ашаддӣ тасдиқ шудааст.Delytact як вируси онколитикии навъи 1 (HSV-1) аз ҷиҳати генетикӣ муҳандисишудаи герпеси симплекс мебошад, ки аз ҷониби доктор Тодо ва ҳамкорон таҳия шудааст.Delytact ба геноми G207-и насли дуюми HSV-1 мутатсияҳои иловагии ҳазфро ҷорӣ мекунад, ки репликатсияи селективии онро дар ҳуҷайраҳои саратон ва индуксияи аксуламали зидди варамҳо ҳангоми нигоҳ доштани бехатарии баланд афзоиш медиҳад.Delytact аввалин насли сеюми онколитикии HSV-1 мебошад, ки айни замон аз арзёбии клиникӣ мегузарад.Тасдиқи Delytact дар Ҷопон асосан ба як озмоиши клиникии марҳилаи 2 асос ёфтааст.Дар беморони гирифтори глиобластомаи такроршаванда, Delytact ба нуқтаи асосии ниҳоии сатҳи зинда мондани яксола расид ва натиҷаҳо нишон доданд, ки Delytact дар муқоиса бо G207 самаранокии беҳтар нишон додааст.Қувваи пурқуввати такрорӣ ва фаъолияти баландтари зиддитумор.Ин дар моделҳои варамҳои сахти сина, ғадуди простата, шванномаҳо, бинӣ, гепатоцеллюлярӣ, колоректалӣ, варамҳои асаби периферикии ашаддӣ ва саратони сипаршакл самаранок буд.

(9) Upstaza

ШИРКАТ: Аз ҷониби PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) таҳия шудааст.

Вақт ба бозор: Аз ҷониби Иттиҳоди Аврупо барои маркетинг дар моҳи июли соли 2022 тасдиқ шудааст.

Нишондодҳо: Барои норасоии ароматикии декарбоксилаза (AADC) барои табобати беморони аз 18 моҳа ва калонтар тасдиқ карда шудааст.

Эзоҳ: Upstaza™ (eladocagene exuparvovec) як табобати гении in vivo бо вируси навъи 2 (AAV2) ҳамчун интиқолдиҳанда мебошад.Беморон аз сабаби мутатсия дар ген, ки ферментҳои AADC-ро рамзгузорӣ мекунанд, бемор мешаванд.AAV2 як гени солим дорад, ки ферментҳои AADC-ро рамзгузорӣ мекунад.Шакли ҷуброни ген таъсири табобатӣ ба даст меорад.Дар назария, як маъмурият барои муддати тӯлонӣ самаранок аст.Ин аввалин табобати гении ба фурӯш баровардашуда мебошад, ки мустақиман ба майна ворид карда мешавад.Иҷозатномаи маркетинг ба ҳамаи 27 кишвари узви Иттиҳоди Аврупо, инчунин Исландия, Норвегия ва Лихтенштейн татбиқ карда мешавад.

(10) Роктавиан

Ширкат: Аз ҷониби BioMarin Pharmaceutical (BioMarin) таҳия шудааст.

Вақт ба бозор: Барои маркетинг аз ҷониби Иттиҳоди Аврупо дар моҳи августи соли 2022 тасдиқ шудааст;иҷозати маркетинг аз ҷониби Идораи доруҳо ва маҳсулоти тандурустии Британияи Кабир (MHRA) дар моҳи ноябри соли 2022.

Нишондодҳо: Барои муолиҷаи беморони калонсоли гирифтори гемофилияи шадиди А, ки таърихи ингибицияи омили FVIII надоранд ва барои антителоҳои AAV5 манфӣ мебошанд.

Эзоҳ: Roctavian (valoctocogene roxaparvovec) AAV5-ро ҳамчун вектор истифода мебарад ва HLP-ро барои ҷигари хоси инсон истифода мебарад, то ифодаи омили коагулятсияи инсон VIII (FVIII) бо домени В нест карда шавад.Қарори Комиссияи Аврупо дар бораи тасдиқи маркетинги valoctocogene roxaparvovec ба маълумоти умумии лоиҳаи рушди клиникии дору асос ёфтааст.Дар байни онҳо, натиҷаҳои озмоиши клиникии марҳилаи III GENER8-1 нишон доданд, ки дар муқоиса бо маълумоти соли пеш аз бақайдгирӣ, пас аз инфузияи якдафъаинаи valoctocogene roxaparvovec, суръати хунравии солонаи субъект (ABR) ба таври назаррас коҳиш ёфтааст, басомади истифодаи омили рекомбинатии коагулятсияи VIII (F8), фаъолияти сафедаҳои хун дар бадан F8 (F8) коҳиш ёфтааст.Пас аз 4 ҳафтаи табобат, сатҳи истифодаи солонаи субъекти F8 ва ABR, ки табобатро талаб мекунад, мутаносибан 99% ва 84% коҳиш ёфт ва фарқият аз ҷиҳати оморӣ муҳим буд (p<0.001).Профили бехатарӣ хуб буд ва ҳеҷ як шахс ҷилавгирӣ аз омилҳои F8, бадсифат ё тромбозро мушоҳида накардааст ва ягон ҳодисаи ҷиддии манфии марбут ба табобат (SAEs) гузориш дода нашудааст.

(11) Hemgenix

Ширкат: Аз ҷониби UniQure Corporation таҳия шудааст.

Вақт ба бозор: Аз ҷониби FDA барои маркетинг дар моҳи ноябри соли 2022 тасдиқ шудааст.

Нишондодҳо: Барои табобати беморони калонсол бо гемофилия В.

Эзоҳ: Hemgenix як табобати генӣ дар асоси вектори AAV5 мебошад.Дору бо варианти гени фактори коагулятсияи IX (FIX) FIX-Padua муҷаҳҳаз аст, ки ба дохили варид ворид карда мешавад.Пас аз воридшавӣ, ген метавонад омили коагулятсияи FIX-ро дар ҷигар ифода кунад ва секреция кунад Пас аз ворид шудан ба хун функсияи коагулятсияро иҷро кунад, то ба ҳадафи табобат ноил шавад, аз ҷиҳати назариявӣ, як маъмурият муддати тӯлонӣ самаранок аст.

(12) Адстиладрин

Ширкат: Аз ҷониби Ferring Pharmaceuticals таҳия шудааст.

Вақт ба бозор: Аз ҷониби FDA барои маркетинг дар моҳи декабри соли 2022 тасдиқ шудааст.

Нишондодҳо: Барои муолиҷаи саратони масонае, ки дорои хатари баланди ғайримушакӣ (NMIBC) ба Bacillus Calmette-Guerin (BCG) вокуниш нишон намедиҳанд.

Эзоҳ: Адстиладрин як терапияи генӣ дар асоси вектори аденовирусии такрорнашаванда мебошад, ки метавонад сафедаи интерферони альфа-2b-ро дар ҳуҷайраҳои мавриди ҳадаф аз ҳад зиёд экспресс кунад ва тавассути катетери пешоб ба масона ворид карда мешавад (дар се моҳ як маротиба ворид карда мешавад), вектори вирус метавонад ба таври муассир ба ҳуҷайраҳои девори масона сироят кунад ва сипас ба протеинҳои изофӣ таъсир расонад.Ҳамин тариқ, ин усули нави терапияи генӣ ҳуҷайраҳои девори масонаҳои худи беморро ба як “фабрикаи” миниётура табдил медиҳад, ки интерферон истеҳсол мекунад ва ба ин васила қобилияти беморро барои мубориза бо саратон афзоиш медиҳад.

Бехатарӣ ва самаранокии Adstiladrin дар як тадқиқоти клиникии бисёрмарказӣ, аз ҷумла 157 беморони гирифтори хатари баланди BCG ба NMIBC баҳо дода шуд.Беморон Адстиладринро ҳар се моҳ дар тӯли то 12 моҳ ё то заҳролудшавии ғайри қобили қабул барои табобат ё такрори дараҷаи баланди NMIBC гирифтанд.Дар маҷмӯъ, 51 фоизи беморони ба қайд гирифташуда, ки бо Adstiladrin табобат карда шудаанд, ба ҷавоби пурра ноил шуданд (нопадид шудани ҳама нишонаҳои саратон дар систоскопия, бофтаи биопсия ва пешоб дида мешаванд).

3. Доруҳои хурди кислотаи нуклеинӣ

(1) Витравен

Ширкат: Якҷоя аз ҷониби Ionis Pharma (собиқ Isis Pharma) ва Novartis таҳия шудааст.

Вақт ба бозор: Дар солҳои 1998 ва 1999 он барои маркетинг аз ҷониби FDA ва EU EMA тасдиқ карда шуд.

Нишондодҳо: Барои табобати ретинити ситомегаловирусӣ дар беморони гирифтори ВНМО.

Эзоҳ: Vitravene як доруи антисенси олигонуклеотид мебошад, ки аввалин доруи олигонуклеотид барои маркетинг дар ҷаҳон тасдиқ шудааст.Дар марҳилаи ибтидоии листинг, талаботи бозор ба доруҳои зидди CMV хеле фаврӣ буд;баъдтар, бинобар рушди терапияи хеле фаъоли антиретровирусӣ, шумораи ҳолатҳои CMV якбора коҳиш ёфт.Аз сабаби суст будани талабот дар бозор, маводи мухаддир дар солҳои 2002 ва 2006 дар кишварҳои Иттиҳоди Аврупо ва Иёлоти Муттаҳида бароварда шуд.

(2) Макуген

Ширкат: Якҷоя аз ҷониби Pfizer ва Eyetech таҳия шудааст.

Вақт ба бозор: Барои листинг дар Иёлоти Муттаҳида дар соли 2004 тасдиқ шудааст.

Нишондодҳо: Барои муолиҷаи дегенератсияи макулярии вобаста ба синну сол.

Эзоҳ: Макуген як доруи олигонуклеотиди пегилонидашудаи тағирёфта мебошад, ки метавонад омили афзоиши эндотелиалии рагҳоро (зертипи VEGF165) ҳадаф ва пайваст кунад ва усули маъмурӣ тазриқи intravitreal аст.

(3) Аниқтараш

Ширкат: Аз ҷониби Jazz Pharmaceuticals таҳия шудааст.

Вақт ба бозор: Он барои маркетинг аз ҷониби Иттиҳоди Аврупо дар соли 2013 тасдиқ карда шуд ва аз ҷониби FDA барои маркетинг дар моҳи марти соли 2016 тасдиқ карда шуд.

Нишондодҳо: Барои табобати бемории вено-окклюзивии ҷигар, ки бо вайроншавии функсияи гурда ё шуш алоқаманданд, пас аз трансплантатсияи ҳуҷайраҳои гемопоэтикӣ.

Эзоҳ: Дефителио як доруи олигонуклеотид аст, ки омехтаи олигонуклеотидҳо бо хосиятҳои плазминӣ мебошад.Соли 2009 бо сабабҳои тиҷоратӣ аз бозор хориҷ карда шуд.

(4) Кинамро

Ширкат: Якҷоя аз ҷониби Ionis Pharma ва Kastle таҳия шудааст.

Вақти ба бозор баромадан: Дар соли 2013 он барои маркетинг дар Иёлоти Муттаҳида ҳамчун доруи ятим тасдиқ карда шуд.

Нишондодҳо: Барои табобати адъюванти гиперхолестеринемияи оилавии гомозигота.

Эзоҳ: Кинамро як доруи антисенси олигонуклеотид мебошад, ки як олигонуклеотиди антисенсе мебошад, ки ба apo B-100 mRNA-и инсон нигаронида шудааст.Кинамро дар як ҳафта як маротиба ба таври 200 мг ба зери пӯст ворид карда мешавад.

(5) Спинраза

Ширкат: Аз ҷониби Ionis Pharmaceuticals таҳия шудааст.

Вақт ба бозор: Аз ҷониби FDA барои маркетинг дар моҳи декабри 2016 тасдиқ карда шудааст.

Нишондодҳо: Барои табобати атрофии мушакҳои сутунмӯҳра (SMA).

Эзоҳ: Spinraza (nusinersen) як доруи антисенси олигонуклеотид аст.Бо пайвастшавӣ ба макони ҷудошавии SMN2 exon 7, Спинраза метавонад тақсимоти РНК-и гени SMN2-ро тағир диҳад ва ба ин васила истеҳсоли сафедаи пурраи SMN-ро зиёд кунад.Дар моҳи августи соли 2016, BIOGEN интихоби худро барои ба даст овардани ҳуқуқҳои глобалии Spinraza истифода бурд.Spinraza танҳо дар соли 2011 озмоиши аввалини клиникии худро дар одамон оғоз кард. Танҳо дар тӯли 5 сол, он аз ҷониби FDA барои маркетинг дар соли 2016 тасдиқ карда шуд, ки ин эътирофи пурраи FDA аз самаранокии онро инъикос мекунад.Маводи мухаддир барои маркетинг дар Чин моҳи апрели соли 2019 тасдиқ карда шуд. Тамоми давраи тасдиқи Spinraza дар Чин камтар аз 6 моҳ буд ва аз замони тасдиқи Спинраза дар Иёлоти Муттаҳида 2 солу 2 моҳ буд.Суръати листинг дар Чин аллакай хеле баланд аст.Ин ҳамчунин ба он вобаста аст, ки Маркази арзёбии маводи мухаддир "Огоҳӣ дар бораи интишори рӯйхати аввалини доруҳои нави дар хориҷа дар амалияи клиникӣ таъҷилӣ" -ро нашр кард ва ба гурӯҳи якуми 40 доруи нави хориҷӣ барои баррасии суръатбахш дохил карда шуд, ки дар байни онҳо Spinza ҷой гирифтааст.

(6) Exondys 51

Ширкат: Аз ҷониби AVI BioPharma таҳия шудааст (баъдтар Sarepta Therapeutics номида шуд).

Вақт ба бозор: Дар моҳи сентябри соли 2016, он барои маркетинг аз ҷониби FDA тасдиқ карда шуд.

Нишондодҳо: Барои муолиҷаи дистрофияи мушакҳои Дюшен (DMD) бо мутацияи гении экзон 51 дар гени DMD.

Эзоҳ: Exondys 51 як доруи антисенси олигонуклеотид аст, олигонуклеотиди антисенсе метавонад ба мавқеи экзони 51-и mRNA-и гени DMD пайваст шавад, ки дар натиҷа мРНК-и баркамол ба вуҷуд меояд, қисми экзон 51 хориҷ карда мешавад, ки ба ин васила қисман ислоҳ кардани функсияи mRNA-ро барои хондани баъзе беморон барои хондани функсияи синстрофа, ки ба баъзе беморон кӯмак мекунад, кӯмак мекунад. назар ба протеини муқаррарӣ, ба ин васила нишонаҳои беморро беҳтар мекунад.

(7) Тегседи

Ширкат: Аз ҷониби Ionis Pharmaceuticals таҳия шудааст.

Вақт ба бозор: Он моҳи июли соли 2018 аз ҷониби Иттиҳоди Аврупо барои маркетинг тасдиқ карда шуд.

Нишондодҳо: Барои муолиҷаи амилоидози ирсии транстиретин (hATTR).

Эзоҳ: Tegsedi як доруи антисенси олигонуклеотид мебошад, ки ба транстиретин mRNA нигаронида шудааст.Ин аввалин доруест, ки дар ҷаҳон барои табобати hATTR тасдиқ шудааст.Он тавассути сӯзандоруи пӯсти зеризаминӣ гузаронида мешавад.Дору истеҳсоли сафедаи ATTR-ро тавассути ҳадафи mRNA-и транстиретин (ATTR) коҳиш медиҳад ва дар табобати ATTR таносуби хуби фоида ва хатар дорад ва невропатия ва сифати зиндагии бемор ба таври назаррас беҳтар шудааст ва он бо намудҳои мутацияи TTR мувофиқ аст, На марҳилаи беморӣ ва на мавҷудияти кардиомиопатия мувофиқат намекунад.

(8) Онпаттро

Ширкат: Якҷоя аз ҷониби Alnylam Corporation ва Sanofi Corporation таҳия шудааст.

Вақт ба бозор: Барои листинг дар Иёлоти Муттаҳида дар соли 2018 тасдиқ шудааст.

Нишондодҳо: Барои муолиҷаи амилоидози ирсии транстиретин (hATTR).

Эзоҳ: Онпаттро як доруи siRNA мебошад, ки ба транстиретин mRNA нигаронида шудааст, ки истеҳсоли сафедаи ATTR-ро дар ҷигар коҳиш медиҳад ва ҷамъшавии пасандозҳои амилоидро дар асабҳои периферӣ тавассути ҳадафи mRNA-и транстиретин (ATTR) коҳиш медиҳад ва ба ин васила нишонаҳои бемориро беҳтар ва сабук мекунад.

(9) Гивлаари

Ширкат: Аз ҷониби Alnylam Corporation таҳия шудааст.

Вақт ба бозор: Аз ҷониби FDA барои маркетинг дар моҳи ноябри соли 2019 тасдиқ шудааст.

Нишондодҳо: Барои табобати порфирияи шадиди ҷигар (AHP) дар калонсолон.

Эзоҳ: Гивлаари як доруи siRNA аст, ки дуввумин доруи siRNA барои маркетинг пас аз Onpattro тасдиқ шудааст.Тарзи истифодабарии сӯзандоруи пӯст аст.Маводи мухаддир ба mRNA сафедаи ALAS1 нигаронида шудааст ва табобати ҳармоҳа бо Гивлаари метавонад сатҳи ALAS1-ро дар ҷигар ба таври назаррас ва доимӣ коҳиш диҳад ва ба ин васила сатҳи нейротоксикии ALA ва PBG-ро ба диапазони муқаррарӣ коҳиш диҳад ва ба ин васила нишонаҳои бемории беморро сабук кунад.Маълумот нишон дод, ки беморони бо Гивлаари табобатшуда дар муқоиса бо гурӯҳи плацебо шумораи мусодираҳоро 74% кам кардаанд.

(10) Vyondys53

ШИРКАТ: Аз ҷониби Sarepta Therapeutics таҳия шудааст.

Вақт ба бозор: Аз ҷониби FDA барои маркетинг дар моҳи декабри соли 2019 тасдиқ шудааст.

Нишондодҳо: Барои муолиҷаи беморони DMD бо мутацияи генофонди экзон 53 сплайсинг.

Эзоҳ: Vyondys 53 як доруи антисенси олигонуклеотид мебошад, ки ба раванди пайвастшавии дистрофин пеш аз mRNA нигаронида шудааст.Exon 53 қисман бурида шудааст, яъне дар mRNA-и баркамол мавҷуд нест ва барои тавлиди дистрофини буридашуда, вале ҳанӯз ҳам функсионалӣ тарҳрезӣ шудааст ва ба ин васила қобилияти машқи беморонро беҳтар мекунад.

(11) Вайливра

Ширкат: Аз ҷониби Ionis Pharmaceuticals ва фаръии он Akcea Therapeutics таҳия шудааст.

Вақт ба бозор: Он аз ҷониби Агентии Аврупо оид ба доруҳо (EMA) моҳи майи соли 2019 барои маркетинг тасдиқ карда шудааст.

Нишондодҳо: Ҳамчун табобати адъювант ба ғайр аз назорати парҳез дар беморони калонсол бо синдроми оилавии хиломикронемия (FCS).

Эзоҳ: Waylivra як доруи антисенси олигонуклеотид аст, ки аввалин доруест, ки барои маркетинг дар ҷаҳон барои табобати FCS тасдиқ шудааст.

(12) Леквио

Ширкат: Аз ҷониби Novartis таҳия шудааст.

Вақт ба бозор: Аз ҷониби Иттиҳоди Аврупо барои маркетинг дар моҳи декабри соли 2020 тасдиқ шудааст.

Нишондодҳо: Барои табобати калонсолон бо гиперхолестеринемияи ибтидоӣ (гетерозиготаи оилавӣ ва ғайриоилаӣ) ё дислипидемияи омехта.

Эзоҳ: Leqvio як доруи siRNA мебошад, ки ба PCSK9 mRNA нигаронида шудааст.Ин аввалин табобати siRNA дар ҷаҳон барои паст кардани холестирин (LDL-C) мебошад.Он тавассути сӯзандоруи пӯсти зеризаминӣ гузаронида мешавад.Дору сатҳи сафедаи PCSK9-ро тавассути дахолати РНК коҳиш медиҳад ва ба ин васила сатҳи LDL-C-ро коҳиш медиҳад.Маълумоти клиникӣ нишон медиҳад, ки барои бемороне, ки наметавонанд сатҳи LDL-C-ро пас аз табобат бо миқдори максималии таҳаммулшудаи статинҳо паст кунанд, Leqvio метавонад LDL-C-ро тақрибан 50% коҳиш диҳад.

(13)Окслумо

Ширкат: Аз ҷониби Alnylam Pharmaceuticals таҳия шудааст.

Вақт ба бозор: Аз ҷониби Иттиҳоди Аврупо барои маркетинг дар моҳи ноябри соли 2020 тасдиқ шудааст.

Нишондодҳо: Барои табобати гипероксалурияи ибтидоии навъи 1 (PH1).

Эзоҳ: Oxlumo як доруи siRNA мебошад, ки ба гидроксиоксидаза 1 (HAO1) ​​mRNA нигаронида шудааст ва усули маъмурӣ тазриқи пӯст аст.Маводи мухаддир бо истифода аз навтарин химияи мукаммалгардонии устувории Alnylam, технологияи конъюгасияи ESC-GalNAc таҳия шудааст, ки имкон медиҳад siRNA-ро ба зери зери пӯст бо устуворӣ ва потенсиали бештар идора кунад.Маводи мухаддир mRNA-и гидрокси кислотаи 1 (HAO1) ​​-ро таназзул ё ҷилавгирӣ мекунад, сатҳи оксидазаи гликолатро дар ҷигар коҳиш медиҳад ва сипас субстратеро, ки барои истеҳсоли оксалат лозим аст, истеъмол мекунад, истеҳсоли оксалатро барои назорат кардани пешрафти беморӣ дар беморон ва беҳтар кардани нишонаҳои беморӣ коҳиш медиҳад.

(14) Вилтепсо

Ширкат: Аз ҷониби NS Pharma, як филиали Nippon Shinyaku таҳия шудааст.

Вақт ба бозор: Аз ҷониби FDA барои маркетинг дар моҳи августи соли 2020 тасдиқ шудааст.

Нишондодҳо: Барои муолиҷаи дистрофияи мушакҳои Дюшен (DMD) бо мутацияи гении экзон 53 дар гени DMD.

Эзоҳ: Вилтепсо як доруи антисенси олигонуклеотид мебошад, ки метавонад ба мавқеи экзони 53-и пеш аз мРНК-и гени DMD пайваст шавад ва боиси хориҷ шудани як қисми экзон 53 пас аз ташаккули mRNA-и баркамол ва ба ин васила қисман ислоҳ кардани чаҳорчӯбаи хондани mRNA Қуттӣ ба беморон кӯмак мекунад, ки баъзе аломатҳои функсияи муқаррариро ба вуҷуд оранд. беморон.

(15) Амондис 45

Ширкат: Аз ҷониби Sarepta Therapeutics таҳия шудааст.

Вақт ба бозор: Аз ҷониби FDA барои маркетинг дар моҳи феврали соли 2021 тасдиқ шудааст.

Нишондодҳо: Барои муолиҷаи дистрофияи мушакҳои Дюшен (DMD) бо мутацияи гении экзон 45 дар гени DMD.

Эзоҳ: Амондис 45 як доруи антисенси олигонуклеотид аст, олигонуклеотиди антисенс метавонад ба мавқеи экзони 45-и mRNA-и гени DMD пайваст шавад, ки дар натиҷа қисми экзон 45 пас аз ташаккули Excision mRNA-и баркамол баста мешавад ва ба ин васила қисман ислоҳ кардани функсияи mRNA-ро барои хондани баъзе беморон барои хондани функсияи кӯтоҳ, ки ба синтези mRNA кӯмак мекунад. аз протеини муқаррарӣ зиёдтар аст ва ба ин васила нишонаҳои беморро беҳтар мекунад.

(16) Амвуттра (вутрисиран)

Ширкат: Аз ҷониби Alnylam Pharmaceuticals таҳия шудааст.

Вақт ба бозор: Аз ҷониби FDA барои маркетинг дар моҳи июни соли 2022 тасдиқ шудааст.

Нишондодҳо: Барои табобати амилоидози ирсии транстиретини бо полиневропатия (hATTR-PN) дар калонсолон.

Эзоҳ: Амвуттра (Vutrisiran) як доруи siRNA мебошад, ки ба транстиретин (ATTR) mRNA равона карда мешавад, ки тавассути тазриқи пӯсти пӯст идора карда мешавад.Vutrisiran ба тарҳи платформаи интиқоли конъюгатии Alnylam Enhanced Stability Chemistry (ESC)-GalNAc бо афзоиши потенсиал ва устувории метаболикӣ асос ёфтааст.Тасдиқи терапия ба маълумоти 9-моҳаи омӯзиши клиникии марҳилаи III (HELIOS-A) асос ёфтааст ва натиҷаҳои умумӣ нишон медиҳанд, ки табобат нишонаҳои hATTR-PN-ро беҳтар кардааст ва зиёда аз 50% ҳолати беморон баръакс шудааст ё аз бад шудани он қатъ шудааст.

4. Дигар доруҳои табобати ген

(1) Рексин-Г

Ширкат: Аз ҷониби Epeius Biotech таҳия шудааст.

Вақт ба бозор: Дар соли 2005, он аз ҷониби Идораи озуқа ва маводи мухаддири Филиппин (BFAD) барои маркетинг тасдиқ карда шуд.

Нишондодҳо: Барои табобати саратони пешрафта, ки ба химиотерапия тобоваранд.

Эзоҳ: Rexin-G як сӯзандоруи нанозарраҳои ген аст.Он гени мутант cyclin G1-ро ба ҳуҷайраҳои мавриди ҳадаф тавассути вектори ретровирусӣ барои куштани варамҳои сахт ворид мекунад.Усули татбиқ инфузия ба дохили вена мебошад.Ҳамчун як доруи ба варам нигаронидашуда, ки ҳуҷайраҳои саратони метастатикиро фаъолона ҷустуҷӯ ва нобуд мекунад, он ба бемороне, ки дигар доруҳои саратон, аз ҷумла биологҳои мақсаднокро ноком кардаанд, таъсири муайяни табобатӣ дорад.

(2) Неоваскулген

Ширкат: Аз ҷониби Институти ҳуҷайраҳои бунёдии инсон таҳия шудааст.

Вақти листинг: Он барои листинг дар Русия 7 декабри соли 2011 тасдиқ карда шуд ва сипас дар Украина дар соли 2013 ба кор даромад.

Нишондодҳо: Барои табобати бемориҳои рагҳои периферӣ, аз ҷумла ишемияи шадиди дасту пой.

Эзоҳ: Неоваскулген як терапияи генӣ дар асоси плазмидҳои ДНК мебошад.Ген омили афзоиши эндотелии рагҳо (VEGF) 165 дар сутунмӯҳраи плазмида сохта шудааст ва ба беморон ворид карда мешавад.

(3) Коллатеген

Ширкат: Якҷоя аз ҷониби Донишгоҳи Осака ва ширкатҳои сармояи венчурӣ таҳия шудааст.

Вақт ба бозор: Аз ҷониби Вазорати тандурустӣ, меҳнат ва некӯаҳволии Ҷопон дар моҳи августи соли 2019 тасдиқ шудааст.

Нишондодҳо: Табобати ишемияи шадиди узвҳои поёнӣ.

Эзоҳ: Collategene як табобати гении плазмидӣ мебошад, аввалин доруи табобати гении ватанӣ, ки аз ҷониби AnGes, як ширкати генотерапия дар Ҷопон истеҳсол шудааст.Ҷузъи асосии ин дору як плазми бараҳна мебошад, ки дорои пайдарпаии генҳои омили афзоиши гепатоцитҳои инсон (HGF) мебошад.Агар маводи мухаддир ба мушакҳои дасту пойҳо ворид карда шавад, HGF-и ифодашуда ба ташаккули рагҳои нави хун дар атрофи рагҳои хунгузар мусоидат мекунад.Озмоишҳои клиникӣ таъсири он ба беҳтар шудани захмҳоро тасдиқ карданд.

Чӣ тавр Foregene метавонад ба рушди терапияи ген кӯмак расонад?

Мо барои сарфа кардани вақти скрининг дар скрининги миқёси васеъ, дар марҳилаи аввали рушди маводи мухаддир siRNA кӯмак мерасонем.

Тафсилоти бештар боздид кунед:

https://www.foreivd.com/cell-direct-rt-qpcr-kit-direct-rt-qpcr-series/